| 进行性肌营养不良动物模型及治疗药物研究进展 |
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| 引用本文： | 张贤政,葛瑾茹,张玲玲,魏伟. 进行性肌营养不良动物模型及治疗药物研究进展[J]. 中国药理学通报, 2022, 0(1) |
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| 作者姓名： | 张贤政 葛瑾茹 张玲玲 魏伟 |
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| 作者单位： | ;1.安徽医科大学临床药理研究所抗炎免疫药物教育部重点实验室安徽省高校抗炎免疫药物协同创新中心安徽省高校抗炎免疫药物创新团队 |
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| 基金项目： | 国家自然科学基金资助项目(No U1803129);高校学科(专业)拔尖人才学术资助项目(No 2020060);安徽省学术技术带头人科研资助项目(No 2020D264)。 |
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| 摘 要： | 进行性肌营养不良是由肌萎缩蛋白(dystrophin)基因缺陷所导致的X连锁隐性遗传性退行性病,目前尚无有效治疗手段。随着对进行性肌营养不良的深入研究,已开发出一系列动物疾病模型用于评价治疗药物疗效,如肌营养不良蛋白缺陷小鼠、双基因敲除Duchenne肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)表型小鼠、肌萎缩蛋白缺陷犬和斑马鱼肌萎缩模型等。多种治疗手段和药物正处于研发阶段,如抑制无义突变、外显子跳跃疗法、基因治疗、缓解钙毒性药物和抗氧化剂等。该文对进行性肌营养不良的发病机制、动物模型的建立和评价以及治疗药物进行综述。
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| 关 键 词： | 肌萎缩蛋白 进行性肌营养不良 动物模型 基因缺陷 评价指标 药物 |
Advance in animal model and therapeutic drugs for progressive muscular dystrophy |
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| ZHANG Xian-zheng,GE Jin-ru,ZHANG Ling-ling,WEI wei. Advance in animal model and therapeutic drugs for progressive muscular dystrophy[J]. Chinese Pharmacological Bulletin, 2022, 0(1) |
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| Authors: | ZHANG Xian-zheng GE Jin-ru ZHANG Ling-ling WEI wei |
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| Affiliation: | (Institute of Clinical Pharmacology,Anhui Medical University,Key Laboratory of Anti-inflammatory and Immune Medicine,Ministry of Education,Anhui Collaborative Innovation Centre of Anti-Inflammatory and Immune Medicine,Hefei 230032,China) |
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| Abstract: | |
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| Keywords: | dystrophin progressive muscular dystrophy animal models gene defects evaluation index drugs |
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