脱氧核酶及其基因治疗应用进展

脱氧核酶是利用体外分子进化技术合成的一种具有催化功能的单链DNA片段，由一个碱基环和两条单链侧臂构成。具有高效的催化活性和结构识别能力。1987年Cech等首次发现了RNA具有酶的催化效应。称为核酶（ribozymes），这一发现突破了“酶都是蛋白质”的传统概念。1994年Breaker等发现单链DNA分子同样具有酶活性，这些具有催化功能的DNA分子称为脱氧核酶（DNAzyme），又称酶性DNA。脱氧核酶的发现进一步延伸了酶的概念，是当今分子生物学及基因治疗研究的热点之一，正广泛应用于病毒感染性疾病、肿瘤、某些遗传病等基因治疗方面的研究。本文就脱氧核酶的种类、结构、特性及其在基因治疗应用方面的进展做一综述。