| RNAi药物的临床研究进展 |
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| 引用本文： | 王庆晓,王建军,徐根兴. RNAi药物的临床研究进展[J]. 药学与临床研究, 2010, 18(2): 127-130 |
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| 作者姓名： | 王庆晓 王建军 徐根兴 |
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| 作者单位： | 1. 南京大学生命科学院,南京,210093
2. 南京大学公共健康医学中心生命分析化学教育部重点实验室,南京,210093;江苏省基因药物工程技术研究中心,苏州,215128 |
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| 基金项目： | 国家重大新药创制项目，江苏省自然科学基金 |
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| 摘 要： | RNA干扰（RNAi）是指在细胞内由双链RNA（double-stranded RNA，dsRNA）介导的降解同源序列的mRNA，从而抑制相应基因表达的现象。它是转录后基因沉默（PTGS）的一种。RNA干扰不仅是基础研究的热点．也是临床应用研究的热点．小干扰RNA（siRNA）药物虽然在国际上已有部分进入Ⅰ-Ⅲ期临床研究，但是siR—NA的脱靶效应、siRNA的导入等实际问题一直是RNA干扰临床治疗的最大障碍。核酸药物比传统的化学分子甚至比蛋白质更容易被降解，而RNA干扰药物的有效传递依旧是RNAi药物临床应用的拦路虎，该技术一旦被攻克．将会被广泛应用于基因性疾病、传染性疾病及恶性肿瘤的临床治疗。本文就RNA干扰的作用机制、临床应用、存在问题及广阔前景作一简要综述。
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| 关 键 词： | RNA干扰 siRNA药物 临床研究 |
| 收稿时间： | 2009-12-28 |
| 修稿时间： | 2010-01-30 |
Progress of RNAi Drugs in Clinical Research |
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| WANG Qing-xiao,WANG Jian-jun and XU Gen-xing. Progress of RNAi Drugs in Clinical Research[J]. Pharmacertical and Clinical Research, 2010, 18(2): 127-130 |
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| Authors: | WANG Qing-xiao WANG Jian-jun XU Gen-xing |
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| Affiliation: | School of Life Sciences, Nanjing University, Nanjing 210093;School of Life Sciences, Nanjing University, Nanjing 210093;Key Laboratory of Analytical Chemistry for Life Science, Center for Public Health Research, Nanjing University, Nanjing 210093; Jiangsu Research Center for Gene Pharmaceutical Engineering and Technology, Suzhou 215128, China |
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| Abstract: | |
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| Keywords: | RNA interference siRNA-based drugs Clinical research |
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