环孢霉素A与他克莫司治疗儿童难治性肾病综合征疗效及安全性对照研究

目的 评估环孢霉素A与他克莫司治疗儿童难治性肾病综合征的疗效及安全性。方法 回顾性分析2012年6月至2018年6月在上海市儿童医院接受环孢霉素A与他克莫司治疗的118例难治性肾病综合征患儿信息，包含患儿一般情况、实验室检查、肾组织病理、治疗后转归及不良反应等，并进行统计分析。采用Kaplan-Meier生存分析绘制生存曲线，行相关比较分析。结果 一般临床资料：纳入环孢霉素A治疗病例总计66例，其中18例为激素耐药型肾病综合征，45例为激素依赖型肾病综合征，3例为频反复型肾病综合征，其中56例行肾穿刺活检。52例他克莫司组中12例为激素耐药型肾病综合征，40例为激素依赖型肾病综合征，其中47例行肾穿刺活检；疗效及安全性分析：环孢霉素A与他克莫司对难治性肾病综合征维持远期完全缓解无组间差异。但治疗第6个月，难治性肾病综合征他克莫司组完全缓解率（86.5%）明显高于环孢霉素A组（68.2%），差异有统计学意义（P<0.05），其中以激素依赖型/频反复型肾病综合征疗效差异有统计学意义（P<0.05），激素耐药型肾病综合征组间疗效无统计学差异。此外，在微小病变组及非微小病变组内，环孢霉素A与他克莫司无疗效差异；副反应方面，他克莫司组多毛症发生率、牙龈增生发生率均明显低于环孢霉素A组，且有显著性差异（P<0.01），但在使用他克莫司第16个月及18个月后出现2例急性胰腺炎患儿。环孢霉素A组急性肾损伤（5/66）及慢性肾毒性改变（2/66）发生率高于他克莫司组。结论 环孢霉素A与他克莫司对难治性肾病综合征远期疗效无差异。对于激素依赖型/频反复型肾病综合征患儿，他克莫司短期疗效较环孢霉素A更好，但需警惕急性胰腺炎发生。对环孢霉素A累计治疗时间超过30个月患儿需高度警惕钙调神经磷酸酶抑制剂肾毒性发生。