基因治疗杜氏肌营养不良的研究进展

进行性肌营养不良(progressive muscular dystrophy,PMD)是一种X连锁隐性遗传病,由于抗肌萎缩蛋白基因的开放阅读框(Open reading frame,ORF)突变引起,使该蛋白在肌肉收缩和舒张过程中失去了维持细胞稳定性的关键作用。目前没有从根本上治疗该病的方法,随着分子生物学的发展,进行性肌营养不良的基因治疗出现新的突破,本综述旨在介绍进行性肌营养不良的最常见的类型—杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的基因治疗方法,着重介绍最近取得的进展—新兴CRISPR/Cas9技术和诱导多能干细胞技术结合治疗DMD。