| 摘 要： | 目的评估第三代全长链重组凝血因子Ⅷ(f LFⅧ)预防治疗中间型、重型血友病A患儿的年出血次数、关节年出血次数和安全性。方法 2014-11-01—2016-11-30采用单中心、前瞻、非随机、自身对照比较南京大学医学院附属鼓楼医院血液科应用f LFⅧ进行大剂量预防治疗1年后的中间型、重型血友病A患儿年出血次数、关节年出血次数、凝血因子Ⅷ(FⅧ)抑制物的改变及药物副反应。结果 15例患儿均为男性,年龄中位数15岁(5~18岁),所有患儿FⅧ活性(FⅧ∶C)2.2%,其中,重型血友病A 8例。应用f LFⅧ20~40 U/kg、每周2~3次进行大剂量预防治疗1年,年出血次数由(27.60±13.67)次降为(2.57±1.36)次(P0.001),减少了90.7%;关节年出血次数由(11.13±8.81)次降为(0.93±1.10)次(P0.001),减少了91.6%。7例经大剂量预防治疗达到关节年出血0次。不同程度的年出血次数均下降,其中重度年出血次数下降为0次。所有患儿在进行大剂量预防治疗1年间未发生药物相关副反应或严重不良反应,FⅧ抑制物滴度检测有3例0.1 BU/m L,其余未检出。结论应用f LFⅧ进行大剂量预防治疗可有效降低中间型、重型血友病A患儿年出血次数和关节年出血次数,安全、无副反应,无抑制物产生。
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