| 摘 要： | 目的探讨NOPHO AML 2004方案及联合造血干细胞治疗儿童急性髓系白血病(AML)的疗效及可行性。方法回顾性分析南方医科大学南方医院儿科2009年12月至2015年12月按计划完成NOPHO AML 2004方案(部分联合造血干细胞移植)治疗的年龄14岁的儿童AML(不含急性早幼粒细胞性白血病)患者的临床资料,采用Kaplan Meier方法进行生存分析及Log-Rank检验。结果 53例AML诱导完全缓解率达86.8%。36例(67.9%)完成6个疗程化疗,14例(26.4%)在2~3个疗程诱导治疗后行异基因造血干细胞移植,3例在完成1~3个疗程化疗后放弃治疗。随访12~82个月(中位随访时间29个月),5年预计总存活率(p OS)及无白血病存活率(p LFS)为72%及56%;其中标危AML患儿p LFS为58%,高危患儿46%,两组间差异无统计学意义(P=0.779);单纯化疗患儿p LFS为48%,化疗联合造血干细胞移植患儿p LFS为77%,两组间差异无统计学意义(P=0.1268);第15天骨髓评估,治疗反应好组(GR)、中等治疗反应组(IR)、治疗反应差组(PR)患儿5年p LFS分别为75%、29%、53%,组间差异有统计学意义(P=0.0071)。结论 NOPHO AML 2004方案治疗中国AML患儿可行且有较好的临床疗效。第15天骨髓评估原始或幼稚细胞可作为预测预后重要指标。
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