基于GAS量表评分Wilson病中西医结合长期驱铜治疗疗效的多中心研究

目的:观察多中心Wilson病(WD)患者在中西医结合长期驱铜治疗前后WD综合评定量表(GlobleAsessmentScale,GAS)各项目评分的改变并评估其疗效,为建立疗效好、不良反应小的WD长期综合治疗方案提供循证医学依据。方法:参与研究的4个中心共纳入1001例WD确诊患者,随机分成青霉胺(PCA)组、二巯基丁二酸(DMSA)组、肝豆片组和中西医结合组(肝豆片+PCA/DMSA)4组(各组按1︰1︰1︰3平行设计,各组的条件除了治疗方案不同外,其他条件完全相同)。在首次入院时、维持治疗1年时(第2次入院时)、维持治疗2年时(第3次入院时)进行GAS量表各项目(GAS-L、C、M、O项目及神经功能)评分,通过治疗前后自身比较及组间比较,评估各组患者的疗效。结果:各治疗组WD患者GAS各项目评分均较治疗前明显降低,在维持治疗2年时的疗效较维持治疗1年时更为明显,尤以中西医结合组评分改善最显著。结论:4种长期驱铜治疗方法均可改善WD患者的病情,中西医结合长期驱铜治疗的疗效更为显著,是目前WD患者长期治疗最有效的方案。