| 摘 要： | 目的比较初诊多发性骨髓瘤(NDMM)非髓外病变(non-EMD)、骨旁髓外(EM-B)和软组织髓外(EM-E)患者的临床特征及预后,并探讨自体造血干细胞移植(ASCT)对EMD的影响。方法回顾性分析上海交通大学医学院附属瑞金医院2015年1月至2022年1月收治的515例NDMM患者,114例(22%)伴EMD患者,其中EM-B组91例(18%),EM-E组23例(4%)。通过卡方检验比较3组患者临床特征的差异;通过Kaplan-Meier法比较3组患者无进展生存(PFS)和总生存(OS)差异;通过Cox比例风险模型的多因素分析确定独立预后因素。结果三组患者在年龄、性别、国际分期系统(ISS)分期、轻链、肌酐清除率、细胞遗传学危险度、17p缺失、是否接受ASCT和诱导方案类型等方面差异均无统计学意义。13%EM-E患者M蛋白为IgD型,显著增高(P=0.021)。non-EMD、EM-B和EM-E 3组患者中位PFS时间分别为27.4、23.1和14.0个月,中位OS期分别为未达到、76.8个月和25.6个月,EM-E的PFS(对non-EMD,P=0.004;对EM-B,P=0.036)和OS(对non-EMD,P<0.001;对EM-B,P=0.002)最差,而EM-B与non-EMD组之间PFS和OS差异无统计学意义。多因素分析中,EM-E是NDMM患者OS的独立预后危险因素(HR=8.779,P<0.001),对PFS也产生不良影响(HR=1.874,P=0.050)。在未接受ASCT患者中,EM-B患者OS显著差于non-EMD组(中位76.8个月对未达到,P=0.029),但在ASCT患者中,EM-B和non-EMD组PFS和OS差异无统计学意义。结论与初诊non-EMD、EM-B比较,EM-E患者预后最差,而且EM-E是NDMM患者OS的独立危险因素。ASCT能克服EM-B的不良预后。
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