| 摘 要： | 目的:与安慰剂比较,评价艾曲泊帕每天1次治疗经治的成人慢性免疫性血小板减少症(ITP)患者的疗效;并评价艾曲泊帕长期应用的疗效和安全性。方法:既往接受过一线以上方案治疗的成人慢性ITP患者,病程12个月以上,首次艾曲泊帕服药前血小板计数30×10~9/L,患者随机分组进入第一阶段(8周)双盲期治疗。艾曲泊帕起始剂量25 mg,每日1次,口服,按照血小板计数调整剂量。治疗目标为血小板计数维持在(50～150)×10~9/L,达标者判断为治疗有效。完成第一阶段治疗的患者进入第二阶段开放期(24周)和第三阶段延长期治疗。艾曲泊帕停药后随访4周。结果:本中心研究起止时间为2013-06-14-2018-08-31。15例患者入组,治疗组12例,对照组3例。第42天,治疗组和对照组有效患者分别为8例(66.7%)和0;治疗组和对照组有效次数≥1次的患者分别为10例(83.3%)和0。首次出现血小板计数≥50×10~9/L的中位时间为8(8～42)d。开放期第24周时,患者血小板计数中位数77(4～198)×10~9/L,9例(60.0%)维持有效。75%以上访视时间有效者5例(33.3%)。停止艾曲泊帕治疗后第4周时,3例(21.4%,3/14)患者维持有效。6例(46.2%,6/13)患者停止或减少合并药物治疗。艾曲泊帕治疗后出血改善。恶心和转氨酶增高是常见的不良事件,血栓事件2例。结论:艾曲泊帕治疗经治成人慢性ITP有效率高,患者长期应用耐受性良好。
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