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| β地中海贫血基因治疗进展 | |
| 作者姓名： | 李文益 孟哲 |
| 作者单位： | 广州中山大学附属第二医院儿科,510120 |
| 摘 要： | 广义的基因治疗包括基因矫正治疗和基因调控治疗。一、基因矫正治疗是指运用DNA重组技术修复患者细胞中有缺陷的基因,使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。它包括基因添加(geneaumentation)、基因替换(gene replacement)和基因修正(genecorrection)。后二者因技术难度大,有待技术上的突破,目前基因治疗的研究主要集中在基因添加(又称基因增补)方面。β地中海贫血(简称β地贫)是一组单基因遗传性慢性溶血性疾病,理论上是基因治疗的理想疾病。自1984年以来,医学科学家一直进行不懈的努力,但由于珠蛋白基因在胚胎至成人的发育过程中表… |
| 修稿时间： | 2005-02-06 |
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