| 摘 要： | 目的 观察阿扎胞苷联合维奈克拉在地西他滨治疗失败骨髓增生异常综合征中的应用效果。方法 10例地西他滨治疗失败的骨髓增生异常综合征患者,采用阿扎胞苷联合维奈克拉治疗：阿扎胞苷75 mg/m2皮下注射7d,每28天为一个疗程,阿扎胞苷治疗同时开始口服维奈克拉400 mg (1次/日),最少14 d。随访并判定疗效,分别于治疗前、后抽取患者骨髓3 mL检测25个MDS常见突变基因后测算等位基因突变频率VAF(Variant allele fraction,VAF),观察并记录治疗中不良事件发生情况。结果 10例患者用维奈克拉联合阿扎胞苷治疗1～6个周期,中位治疗2.5个周期,治疗后ORR 5例、CR 2例、CRi 1例、PR 1例及NR 1例。与治疗前比较,治疗后10例患者VAF降低（P均<0.5。10例患者治疗过程中不良事件为血小板水平降低17例次、肺部感染11例次、电解质紊乱20例次及胃肠道症状15例次等。10例患者中肺部感染死亡1例、脑出血死亡1例。结论 阿扎胞苷联合维奈克拉用于地西他滨治疗失败的骨髓增生异常综合征患者效果较好,可有效降低患者等位基因突变频率,改善患者预后,但易发...
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