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重型β地中海贫血的治疗进展
引用本文:欧寒冰. 重型β地中海贫血的治疗进展[J]. 临床儿科杂志, 2019, 37(2): 153-157. DOI: 10.3969/j.issn.1000-3606.2019.02.019
作者姓名:欧寒冰
作者单位:福建医科大学临床医学部 福建厦门 361004
摘    要:地中海贫血是β-珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白中β-珠蛋白链合成减少或缺乏,红细胞寿命缩短的一种遗传性溶血性贫血。临床表现轻重不一,重型患者可因贫血、脓毒症和全身衰竭死亡。输血、袪铁、脾切除术等为既往常用的治疗方案。因铁过载、免疫功能低下和治疗效果欠佳等原因,新的治疗方案应运而生,包括药物诱导γ-珠蛋白基因活化、异基因造血干细胞移植以及基因治疗。文章综述重型β地中海贫血治疗的研究进展。

关 键 词:β地中海贫血  治疗  造血干细胞移植  基因治疗

Progress on treatment of beta-thalassemia major
OU Hanbing. Progress on treatment of beta-thalassemia major[J]. The Journal of Clinical Pediatrics, 2019, 37(2): 153-157. DOI: 10.3969/j.issn.1000-3606.2019.02.019
Authors:OU Hanbing
Affiliation:1.Department of Clinical Medcine, Fujian Medical University; 2. Department of Hematology, Zhongshan Hospital Affiliated to Xiamen University, Xiamen 361004, Fujian, China
Abstract:
Keywords:beta-thalassemia major;treatment;hematopoietic stem cell transplantation;gene therapy  
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