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成肌细胞—体细胞基因治疗的理想靶细胞
作者姓名:李朝霞 王宏伟
作者单位:[1]重庆医科大学儿童医院 [2]上海复旦大学遗传研究所
摘    要:成肌细胞一方面可以相互融全形成新的肌纤维;另一方面也可以与宿主肌纤维融合,且在肌纤维中可长期存活。这种细胞还具有分泌性。故它在体细胞基因治疗中扮演两个重要角色:一是用于遗传性肌病如杜兴肌营养不良症的基因治疗;二是作为传递系统治疗其他血浆蛋白缺乏病如血友病和帕金森病等。

关 键 词:成肌细胞 基因治疗 靶细胞
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