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| 基于基因编辑技术的DMD人诱导多能干细胞模型构建 | |
| 引用本文： | 王伟,林翔,陈万金,王柠,金铭.基于基因编辑技术的DMD人诱导多能干细胞模型构建[J].福建医科大学学报,2021(3):181-186. |
| 作者姓名： | 王伟 林翔 陈万金 王柠 金铭 |
| 摘 要： | 目的 采用CRISPR/Cas9技术,构建杜氏进行性肌营养不良(DMD)大片段缺失的人诱导多能干细胞(hiPSCs)模型.方法 采用电转质粒的方式,在正常的hiPSCs上用双sgRNA切割方案,切除dystrophin基因的52号外显子.结果 T7E1分析显示,所选sgRNA切割效率最高可达91％,后续基因型鉴定显示成... |
| 关 键 词： | 杜氏进行性肌营养不良 人诱导多能干细胞 基因编辑 模型构建 |