| 临床干预措施效力-效果差距弥合的方法学研究进展（二）：增强临床试验结果的外推性 |
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| 引用本文： | 刘佐相,龙子临,杨智荣,石舒原,许欣然,赵厚宇,杨祖耀,符祝,宋海波,林腾飞,詹思延,孙凤.临床干预措施效力-效果差距弥合的方法学研究进展（二）：增强临床试验结果的外推性[J].中华流行病学杂志,2024,45(4):579-584. |
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| 作者姓名： | 刘佐相 龙子临 杨智荣 石舒原 许欣然 赵厚宇 杨祖耀 符祝 宋海波 林腾飞 詹思延 孙凤 |
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| 作者单位： | 北京大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系, 北京 100191;重大疾病流行病学教育部重点实验室(北京大学), 北京 100191;中国科学院深圳先进技术研究院计算机科学与控制工程学院, 深圳 518055;中国康复科学所/中国残疾人联合会残疾预防与控制中心, 北京 100068;香港中文大学公共卫生及基层医疗学院, 香港 999077;海南省博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局, 海南省真实世界数据研究院, 海南 571437;国家药品监督管理局药品评价中心中药监测和评价部, 北京 100076;国家药品监督管理局药物警戒研究与评价重点实验室, 北京 100076;中国科学院深圳先进技术研究院先进计算与数字工程研究所生物医学信息技术研究中心, 深圳 518055;北京大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系, 北京 100191;重大疾病流行病学教育部重点实验室(北京大学), 北京 100191;北京大学第三医院临床流行病学研究中心, 北京 100191;北京大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系, 北京 100191;重大疾病流行病学教育部重点实验室(北京大学), 北京 100191;海南省博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局, 海南省真实世界数据研究院, 海南 571437 |
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| 摘 要： | 目的 随机对照试验（RCT）通常具有严格的实施标准，纳入的研究对象特征以及干预实施条件与真实临床环境具有较大差异，这会导致干预措施在实际临床应用中的风险-效益与RCT中表现出的风险-效益存在差异， 结果的外推性受到很大限制。因此需要一些方法增强RCT结果的外推性，以评估药物在真实人群和真实临床实践环境中的真实效果。方法 检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献。采用概括性综述的方法，对纳入文献进行归纳整合和定性描述。结果 共纳入12篇文献。纳入文献中增强效力外推性的方法可以归纳为3类：①改善传统RCT设计，增强人群代表性；②将RCT数据与真实世界数据（RWD）结合分析；③根据真实世界患者特征，校准RCT结果。结论 改进RCT设计，增强人群代表性，可提高RCT结果的外推性；将RCT数据与RWD结合分析，可发挥不同来源数据的优势；根据真实世界人群特征校准RCT结果，可预估干预措施在真实世界患者群体中的效果。
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| 关 键 词： | 随机对照试验 真实世界数据 效力-效果差距 外推性 |
| 收稿时间： | 2023/9/25 0:00:00 |
Progress in methodological research on bridging the efficacy-effectiveness gap of clinical interventions(2): to improve the extrapolation of efficacy |
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| Liu Zuoxiang,Long Zilin,Yang Zhirong,Shi Shuyuan,Xu Xinran,Zhao Houyu,Yang Zuyao,Fu Zhu,Song Haibo,Lin Tengfei,Zhan Siyan,Sun Feng.Progress in methodological research on bridging the efficacy-effectiveness gap of clinical interventions(2): to improve the extrapolation of efficacy[J].Chinese Journal of Epidemiology,2024,45(4):579-584. |
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| Authors: | Liu Zuoxiang Long Zilin Yang Zhirong Shi Shuyuan Xu Xinran Zhao Houyu Yang Zuyao Fu Zhu Song Haibo Lin Tengfei Zhan Siyan Sun Feng |
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| Institution: | Department of Epidemiology and Biostatistics, School of Public Health, Peking University, Beijing 100191, China;Key Laboratory of Epidemiology of Major Diseases(Peking University), Ministry of Education, Beijing 100191, China;School of Computer Science and Control Engineering, Shenzhen Institute of Advanced Technology, Chinese Academy of Sciences, Shenzhen 518055, China;China Rehabilitation Science Institute, China Disability Control and Prevention Center, China Disable Persons''Federation, Beijing 100068, China;School of Public Health and Primary Care, The Chinese University of Hong Kong, Hongkong 999077, China;Administration of Hainan Boao Lecheng International Medical Tourism Pilot Zone, Hainan Institute of Real World Data, Hainan 571437, China;Department of Traditional Chinese Medicine Monitoring and Evaluation, Center for Drug Reevalaution, National Medical Products Administration, Beijing 100076, China;Key Laboratory for Research and Evaluation of Pharmacovigilance, National Medical Products Administration, Beijing 100076, China;Biomedical Information Technology Research Center, Institute of Advanced Computing and Digital Engineering, Shenzhen Institute of Advanced Technology, Chinese Academy of Sciences, Shenzhen 518055, China;Department of Epidemiology and Biostatistics, School of Public Health, Peking University, Beijing 100191, China;Key Laboratory of Epidemiology of Major Diseases(Peking University), Ministry of Education, Beijing 100191, China;Clinical Epidemiology Research Center, Peking University Third Hospital, Beijing 100191, China; Department of Epidemiology and Biostatistics, School of Public Health, Peking University, Beijing 100191, China;Key Laboratory of Epidemiology of Major Diseases(Peking University), Ministry of Education, Beijing 100191, China;Administration of Hainan Boao Lecheng International Medical Tourism Pilot Zone, Hainan Institute of Real World Data, Hainan 571437, China |
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| Abstract: | |
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| Keywords: | Randomized controlled trial Real-world data Efficacy-effectiveness gap Extrapolation |
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