体外扩增自体调节性T细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性和疗效研究 |
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引用本文: | 赵舒怡,裘冯卓,康悦,李冠宇,王蔚,金庆文.体外扩增自体调节性T细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性和疗效研究[J].中国临床神经科学,2023(6):614-622+632. |
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作者姓名: | 赵舒怡 裘冯卓 康悦 李冠宇 王蔚 金庆文 |
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作者单位: | 1. 南京医科大学附属逸夫医院神经内科;2. 宁波市杭州湾医院神经内科;3. 南京中医药大学附属南京医院神经内科 |
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基金项目: | 国家自然科学基金(编号:81671117); |
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摘 要: | 目的 探索体外扩增的自体调节性T细胞(Treg)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的临床安全性和疗效。方法 收集2018年9月至2020年12月就诊符合入组标准的65例ALS患者,随机分为Treg组(33例)和安慰剂组(32例)。主要观察目标为两组患者的治疗安全性,观察治疗前(治疗前3个月-基线)、治疗结束后(9个月治疗结束-基线)修订版ALS功能评定量表(ALSFRS-R)均数变化;次要观察目标为Appel ALS评定量表(AALS)、Rasch构建的ALS整体残疾量表(ROADS)、用力肺活量(FVC)均数变化、死亡和气管切开病例数。结果 (1)本研究达到了主要安全终点,治疗安全。(2)从治疗前3个月至基线,Treg组(-3.77分/3个月)和安慰剂组(-3.22分/3个月)的ALSFRS-R均数下降相似(P>0.05);从基线至6个治疗周期结束时,安慰剂组ALSFRS-R均数(-4.81分/9个月)较Treg组(-0.39分/9个月)显著下降(P<0.01)。(3)Treg组AALS、ROADS、FVC均数治疗后变化均优于安慰剂组。结论 ALS患者接受自体Treg细胞治疗...
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关 键 词: | 肌萎缩侧索硬化症 调节性T细胞 体外扩增 治疗 安全性 |
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