雷帕霉素在卡波西样血管内皮瘤及丛状血管瘤治疗中的应用

目的探讨应用雷帕霉素治疗卡波西样血管内皮瘤(Kaposiform hemangio-endothelioma,KHE)及丛状血管瘤(tufted angioma,TA)的有效性和安全性。方法2014年8月至2015年5月,共5例KHE及TA患儿纳入研究,病变累及颈部、躯干及四肢。4例曾经传统药物治疗或其他治疗方法无效。雷帕霉素单个疗程为3个月,具体治疗方案为:每天口服0.1 mg/Kg。在服药期间及停药后,观察随访患儿一般情况、可能的副作用,以及病灶改变和血小板情况。结果雷帕霉素治疗后,5例患儿均出现了明显的病灶颜色减退,瘤体缩小,质地变软等消退迹象,血小板计数稳定在正常范围内。药物使用过程中,仅出现轻度的副反应。停药3个月后,所有患儿均未出现症状反复。结论雷帕霉素单药口服治疗KHE及TA能获得较好的疗效,短期服用安全性尚可。