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国谈中罕见病用药概览与分析
引用本文:毕云彦,吴萌,张文,孔令君,宫先卫.国谈中罕见病用药概览与分析[J].世界临床药物,2023(10):1098-1103.
作者姓名:毕云彦  吴萌  张文  孔令君  宫先卫
作者单位:山东第一医科大学附属省立医院药学部
基金项目:科技部国家重点研发计划(2020YFC2008902);
摘    要:近年来我国罕见病用药审评审批提速,国家医保药品目录准入谈判工作全面启动。该文通过对比分析历年国谈目录可知,自2017年至2022年,通过国家谈判纳入医保的罕见病用药从零逐年递增至29个,药品自上市到纳入医保时间明显缩短,罕见病用药可及性显著提升。国谈目录中罕见病治疗药物覆盖病种16个,其中进口企业产品26个(89.6%),国内企业产品3个(10.4%),提示我国罕见病用药的上市数量和医保覆盖数量虽然有所增加,但覆盖病种仍较少,国内药企研发创新能力较为薄弱,建议医保、医疗以及医药继续发挥协同联动作用,以期为我国罕见病用药保障提供可持续动力。

关 键 词:罕见病用药  国家医保药品  变化趋势  特征分析
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