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| 戈谢病治疗进展 | |
| 引用本文： | 唐湘凤. 戈谢病治疗进展[J]. 中国工业医学杂志, 2021, 34(4): 356-360 |
| 作者姓名： | 唐湘凤 |
| 作者单位： | 解放军总医院第七医学中心儿童血液肿瘤科 |
| 基金项目： | 首都临床特色应用研究（Z18110000718032） |
| 摘 要： | 戈谢病（Gaucher disease, GD）是基因突变导致患者巨噬细胞内溶酶体缺乏β-葡萄糖脑苷脂酶，致使葡糖脑苷脂在巨噬细胞内大量聚积，从而引起肝脾肿大和骨骼表现，进而出现血液学异常、肝纤维化和门静脉高压的一种溶酶体贮积症。治疗上采用酶替代方法，价格昂贵并且不能纠正中枢神经系统病变。异基因造血干细胞移植是治疗GD的另一种有效方法，生存率约达90%，有很好的前景。此外，基因治疗和底物减少治疗等方法也正在研究中。本文就GD的治疗进展作一综述。 |
| 关 键 词： | 异基因造血干细胞移植；戈谢氏病；溶酶体贮积症；非恶性疾病 |
Progress in treatment of Gaucher disease |
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| Abstract: | |
| Keywords: | allogeneic hematopoietic stem cell transplantation Gaucher disease lysosomal storage disorder non-malignant disease |
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