鼻用生物制品的进展与挑战

生物制品发展迅猛,在应对多类疾病的治疗时展现出其独特的优势与潜力。然而目前常用的口服、注射等给药方式中,生物制品常存在稳定性差、体内半衰期短、中枢神经系统利用度差等问题,限制了生物制品的应用范围与发展。通过鼻腔对生物制剂进行给药的鼻用生物制品,充分利用鼻腔中天然存在的鼻脑通路、黏膜免疫淋巴组织等功能组分递送药物分子,具有高效递送、提高药物利用度的潜力,成为一种很有前景的策略。本文通过已发表文献、临床试验数据库、相关产品信息等公开资料,从作用机制、应用现状、发展前景等方面对鼻用大分子治疗药物、鼻用疫苗及鼻用细胞疗法等鼻用生物制品主要类别的研究现状进行总结,进一步对鼻用生物制品的发展提出建议。     

我国境外临床试验数据衔接的现状与展望

自2017年我国加入国际人用药品注册技术协调会(ICH)之后,逐渐加强了境外临床试验数据衔接方面的研究,桥接研究的规范化和国际多中心临床试验将成为大势所趋。在境外已上市境内未上市药品注册过程中,境外临床试验数据的外推与衔接尤为重要。通常国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)需要考量临床试验数据包的完整性,判断该药物是否具有种族敏感性、是否需要进行桥接研究。目前针对种族因素对境外临床试验可接受性的影响研究,国际上普遍遵循ICH E5(R1)技术指导原则,另外美国、日本、欧盟等已出台各自有关的法规或指南文件。本文介绍了我国当前对于境外临床试验数据审查的依据和要点,根据国际经验对桥接研究的要点进行了汇总分析,最终对我国境外临床试验数据衔接提出合理性建议。     

MIHARI框架下日本MID-NET在药品上市后安全性研究中的应用

目的：介绍日本的MIHARI项目和MID-NET数据库,探讨我国建立大规模医疗信息数据库的可行性和路径规划。方法：检索相关文献及日本厚生劳动省相关通知公告,总结MIHARI项目的监管理念、发展历程和发展方向,梳理MID-NET数据库的研究申请和使用流程。结果：日本MIHARI项目的实施为其药品安全性研究积累了丰富的经验,但MID-NET在数据连续性、样本容量和数据质量等方面存在欠缺。结论：我国可借鉴日本MIHARI项目的经验,开展试点研究逐步进行基础设施建设,出台相关法规和技术指南,将医疗信息数据库用于药品上市后安全性研究。     

以药为主的药械组合产品监管发展现状与思考

本文聚焦以药为主的药械组合产品的监管策略，对比分析美国、欧盟、日本、加拿大、中国关于药械组合产品的定义、范围和管理模式；梳理总结了美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）近5年科技报告个药指南中的药械组合产品类型以及中国2017年2月—2023年3月间公布的药械组合产品属性界定结果，提出了中国药械组合产品发展存在的问题及解决建议，以提高国内药械组合产品分类界定的一致性、可预测性和透明度，为该类产品的发展及科学监管提供参考。     

美国FDA鼻用制剂监管科学研究进展及启示

目的 介绍美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）鼻用制剂监管科学进展，为中国鼻用制剂开发、生产、质量控制、监管提供参考和借鉴。方法 通过对法规和文献进行翻译、整理与研究，介绍FDA关于鼻用制剂的监管科学研究项目和最新进展，并分析目前鼻用制剂发展中遇到的难点和未来的发展方向。结果 FDA鼻用制剂监管科学主要方向为评价潜在的生物等效性方法作为比较临床终点生物等效性研究的替代方案，运用数字技术建立计算机模型研究鼻部吸收影响因素、药动学和药效学特征，以及儿童用药研究、鼻脑递送等，旨在开发新工具、新方法、新标准，为优化监管策略、提高监管效率提供科学依据。结论 本文总结了FDA鼻用制剂监管科学最新研究成果，为监管机构管理人员提供参考，为提升中国药品监管质量和效率、实现国际接轨提供新思路与新方法。     

医学人类学角度探究灵媒信仰的人文临床应用价值

目的:通过民间宗教中人们对灵媒所通神圣对象的崇拜认同现象,探究灵媒治疗中俗民大众的本土情怀与其疾病健康观念的联系。方法:文献资料研究、问卷访谈,以及对江苏南通兴仁镇固有的灵媒“过堂”活动进行田野调查。结果:灵媒通过“过堂”的形式为病患诊验疾病,通过仪式与“仙丹仙药”结合治疗当地人迁延不愈的疾病或精神不振症状。结论:灵媒治疗中体现的交感观念目前仍不得证,但从医学人类学角度而言,其治疗过程中体现出的人文临床方法具有重要的研究价值。