5例存在良好风险抑制物阳性重型血友病A患儿应用小剂量免疫耐受诱导的效果

目的免疫耐受诱导(immune tolerance induction,ITI)是消除血友病抑制物的有效方式,从经济条件出发,本文探讨了小剂量ITI的可行性。方法回顾性分析我院血友病门诊应用小剂量方案进行ITI治疗的5例病例资料。包括、基线数据;抑制物发现时间、滴度峰值、ITI治疗前出血情况;ITI治疗开始时间、应用方案、持续时间、治疗结局;ITI治疗期间出血情况。结果 5例患儿发生抑制物的中位月龄为57(18~65)月龄,有记录的抑制物滴度峰值为13.6 BU/ml(3.9-20.2 BU/ml),抑制物产生后平均出血次数约为6.31次/月/人;开始ITI治疗时中位月龄为64(范围28~91)月,从发现抑制物到开始ITI治疗间期中位月龄为20(范围7々26)月;小剂量ITI方案为25-50 U/kg,隔天一次;治疗成功的4例ITI治疗时间分别为13个月、4个月、8个月、9个月;4例经小剂量ITI治疗抑制物转阴性,随访至今未复发;1例患儿由于治疗3个月时抑制物滴度明显升高而停止治疗;ITI治疗治疗期间仅有2例患儿出血,平均出血次数为0.21次/月/人。结论对存在良好风险抑制物阳性血友病A的患儿,小剂量ITI治疗方案能有效地消除抑制物,控制出血。     

161例门诊儿童PICC维护并发症及护理

目的 了解儿童PICC维护门诊在导管维护过程中常见并发症,以提出针对性的护理措施。方法 本研究为观察性研究,采用自行设计的PICC维护记录单详细记录患儿进行PICC维护时的情况以及处理措施和效果。结果 研究期间共有998例患儿进行PICC导管维护,161例患儿发生并发症,发生率为16.1%,经过对症处理155例患儿PICC继续使用,6例患儿PICC被迫拔除。结论 儿童PICC维护门诊常见并发症较多,但经过专业护理可以预防和处理各种并发症,保持导管处于良好的功能状态。     

白血病患儿鞘内注射后去枕平卧时间对并发症的影响研究

目的 探讨白血病患儿鞘内注射后不同去枕平卧时间对并发症发生情况的影响,以确定适宜的术后去枕平卧时间,提高患儿耐受性。方法 2017年6月5日一12月28日,选取北京市某三级甲等儿童专科医院处于维持治疗阶段,需进行鞘内注射的白血病患儿为研究对象,按照患儿入院先后顺序,应用随机数字表将患儿随机分为3组,鞘内注射后分别去枕平卧2h、3h、4h,观察患儿去枕平卧期间及鞘内注射后1周内并发症的发生情况、患儿对去枕平卧体位的耐受程度以及去枕平卧期间患儿的主要活动。结果 共有180例患儿完成研究,每组60例,3组在去枕平卧期间及鞘内注射后1周内并发症发生情况比较,差异无统计学意义(P>0.05);组间去枕平卧体位的耐受性比较,差异具有统计学意义（P<0.05),去枕平卧2h患儿耐受性最好;3组平卧期间的主要活动比较,差异无统计学意义（P>0.05),卧床时间越长,患儿生理需求越多。结论 白血病患儿鞘内注射后去枕平卧2h不增加并发症的发生率,且能够提高患儿的耐受性,建议白血病患儿鞘内注射后去枕平卧2h。     

国产四因子凝血酶原复合物在儿童血友病A免疫耐受诱导过程中旁路止血的疗效——单中心数据分析

目的:血友病A抑制物出现后因子替代治疗无效,免疫耐受诱导(ITI)治疗中的出血须用旁路制剂止血。国产四因子凝血酶原复合物(4F-PCC)作为目前经济有效的旁路制剂在我国广泛使用,但尚缺乏相关数据。本研究旨在评价国产4F-PCC在血友病A抑制物患儿ITI治疗中控制出血的有效性和安全性,为开展规范治疗提供依据。方法:对2017-01-2018-07于我中心进行ITI治疗的抑制物患儿在抑制物滴度≥2BU时应用4F-PCC的病例资料进行回顾性分析。结果:共收集到24例患儿的80次出血事件,其中轻度出血12次(15.0%),中度出血67次(83.8%),重度出血1次(1.2%)。4F-PCC的剂量为(53.5±13.8)IU/kg×(2.3±1.8)次,总剂量(121.8±109.3)IU/kg,出血控制率达97.5%,其中出血控制评价为显效者达53.8%(43次),有效43.7%(35次),无效2.5%(2次)。接受4F-PCC预防治疗者有6例,在(35.9±8.2)IU/kg,每周2次至隔日1次的方案下,经中位2.6(1.1～6.2)个月的预防治疗,出血较前下降83.0%[(2.24±1.84)vs(0.38±0.80)次],且无严重出血事件发生。本研究亦未发生血栓栓塞事件。结论:鉴于我国现状,在伴抑制物的血友病A患儿的ITI治疗中,虽然国产4F-PCC用于旁路途径止血的按需和预防治疗的剂量偏低,但对于轻中度出血的按需治疗以及预防治疗均显示良好的有效性和安全性,仍需临床更多资料支持。     

中国儿童血友病诊断现状——单中心13年417例儿童血友病数据分析

目的收集和分析我血友病中心近年来有关儿童血友病诊断的数据,了解我国儿童血友病诊断的进步与不足,为进一步制定符合中国国情的儿童血友病关怀策略提供依据。方法收集我院血友病中心自2007年1月1日至2013年5月30日注册登记的所有儿童血友病病例有关诊断的数据并进行统计分析。结果共收集到417例病例资料,分别来自全国24个省、市、自治区;中位年龄为2.5岁（0.1岁至13.1岁）;血友病A333例（79.9%）,血友病B84例（20.1%）;轻型33例（7.9%）,中间型204例（48.9%）,重型180例（43.2%）;仅104例（24.9%）有血友病家族史。首次出血情况：首次出血中位月龄为10.0个月（0.0～89.0月）：轻度出血181例（43.4%）,中度197例（47.2%）,重度39例（9.4%）;首次出血原因中,医源性出血27例（6.5%）,其中12名患儿为通过手术前检查筛查发现,5例（5/27,18.5%）患儿有血友病家族史,其中分娩时出血3例（3/27,11.1%）。获得诊断情况：平均诊断月龄为22.5±14.8月（0.0～178.0月）;获得诊断距离首次出血的时间平均为9.10±0.82个月（0.0～100.0月）;获得诊断时机：近期（首次出血后≤1月）210例（50.4%）,中期（首次出血后＞1月～≤6月）68例（16.3%）,远期（首次出血后≥6月）139例（33.3%）;获得诊断时机相关因素分析：与有无家族史及患儿所处地区无关（P值分别为0.71、0.281）,而与首次出血程度相关（P=0.012）。首次出血程度越重的患儿在近期获得诊断比例越高（近期诊断率在首次轻度出血者为46.5%,中度出血者为51.8%,62.5%）。但首次重度出血者与中度出血者间无差异（P=0.463）。诊断进步与不足：近12年新诊断病人数量呈升高趋势,2013年预计诊断数（84例）是2000年（3例）的28倍;近三年来,近期、中期、远期获得诊断的构成比例存在差异（χ2=14.1,P=0.007）,远期诊断率呈逐年升高趋势,分别为44.8%、50.8%     

129例学龄前重型及中间型血友病患儿临床分析

血友病是凝血因子Ⅷ/Ⅸ缺乏或合成障碍的性联隐性遗传性出血性疾病.我国血友病患病率为2.73/10万人口[1].血友病患者80%的出血集中在关节[2],并发症常见,严重者可致残.颅内出血(ICH)是血友病患者最严重的出血之一,可危及生命[3-4].学龄前期作为血友病预防治疗的关键时期,治疗方案的选择直接影响到患儿的出血模式及预后.迄今国内儿奄血友病诊疗现状的较大样本报道[5-6]中尚无学龄前患儿资料.我们对就诊于我院的学龄前重型和中间型血友病患儿诊治现状及出血模式进行回顾性分析,以提高对学龄前儿童血友病的认识和诊治水平.     

儿童3型血管性血友病单中心临床数据分析

目的 了解我国儿童3型血管性血友病诊治现状。方法 回顾性收集2009年至2021年于北京儿童医院血友病综合管理中心注册登记的3型vWD患儿基本信息,并在2022年4月通过电话询问、微信信息表格填报等方式了解这些患儿目前临床表现、治疗现状及生活质量数据。结果 我中心注册登记的3型vWD共29例,随访到可供分析病例20例。中位首次出血年龄为2.3(0.4～11.0)岁,诊断年龄为4.0(0.4～11.6)岁。中位年出血次数（Annual Bleeding Rate,ABR）为10(0～18):75%(15/20例)患儿以鼻出血为主要表现;关节出血为25.0%(5/20例),存在关节出血患者的FⅧ：C水平（2.2%,范围0.6%～3.4%）较无关节出血患者（8.0%,范围0.6%～9.9%）低（P=0.026）。接受预防治疗的患儿占20%(4/20例),接受按需治疗的占60%(12/20例),预防治疗组和按需治疗组中位ABR分别为3(0～12)和10(3～18),ISTH-BAT中位评分分别为2(0～7)和4(4～9)。16例完成“疾病家庭负担量表”中位分数为19 (6～31),其中经济负担...     

造血干细胞移植术治疗1例儿童重症再生障碍性贫血的护理

目的 总结应用造血干细胞移植术治疗儿童重症再生障碍性贫血的护理工作，为规范化护理积累经验。方法 掌握造血干细胞移植机制和施治过程，以及相关药物的药理作用，结合儿童特点，从术前准备、方案实施、心理慰藉和健康宣教等方面进行护理工作。结果 患儿治疗过程顺利，达到预期效果。结论 注重各个护理环节特点，有效配合医疗程序，防止并发症的出现。