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目的评估布罗索尤单抗在X连锁低磷性佝偻病患儿中应用的有效性及安全性。方法回顾性分析2021年11月至2023年9月在安徽省儿童医院儿童肾脏科住院确诊的9例X连锁低磷性佝偻病并接受布罗索尤单抗治疗患儿的临床资料, 包括患儿一般情况、临床表现、辅助检查、布罗索尤单抗治疗及随访情况等。结果 9例患儿中男性5例, 女性4例, 确诊中位年龄为2岁, 传统治疗后血磷波动在0.7~0.9 mmol/L。开始使用布罗索尤单抗治疗中位年龄为2.8岁, 药物初始使用剂量为0.8 mg/kg, 每2周皮下注射1次。布罗索尤单抗治疗6个月后实验室及影像学指标得到改善, 1个月后血磷从开始平均(0.81±0.14)mmol/L上升到(1.02±0.10)mmol/L(t=3.85,P=0.001), 6个月后上升到(1.14±0.25)mmol/L(t =3.58,P=0.002)。碱性磷酸酶(ALP)由治疗前平均(509.89±110.10)U/L, 1个月后下降到(447.89±106.76)U/L(t=1.21,P=0.243), 6个月后ALP显著下降到(385.89±60.33)U/L(t=2.96,... 相似文献
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目的对比利妥昔单抗(rituximab,RTX)低剂量(200 mg/m^(2))与推荐剂量(375 mg/m^(2))重复使用治疗频复发型肾病综合征(frequently relapsing nephrotic syndrome,FRNS)或激素依赖型肾病综合征(steroiddependent nephrotic syndrome,SDNS)维持缓解的疗效和安全性。方法采用随机对照试验研究法,选择2020年9月—2021年12月在安徽省儿童医院儿童肾脏科接受系统治疗的29例FRNS/SDNS患儿为研究对象,按随机数字表法分为推荐剂量组(n=14)和低剂量组(n=15)。分析比较两组患儿的一般特征、RTX治疗前后CD19变化、复发次数、糖皮质激素使用剂量、RTX不良反应及住院费用等差异。结果与治疗前相比,低剂量组与推荐剂量组在应用RTX后均能使B淋巴细胞耗竭,且复发次数减少、糖皮质激素使用剂量下降(P<0.05)。低剂量组RTX治疗后的临床疗效与推荐剂量组相当(P>0.05);而低剂量组第2~4次住院费用下降(P<0.05)。两组在使用RTX过程中及后期随访中无严重不良反应,发生的不良反应差异无统计学意义(P>0.05)。结论低剂量与推荐剂量重复RTX治疗临床疗效和安全性相当,可显著降低FRNS/SDNS复发次数及糖皮质激素使用剂量,在整个治疗周期内无明显不良反应,适合临床推广。 相似文献
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目的:了解儿童血液净化模式的选择及疾病分布特点.方法:收集306例血液净化患儿病例进行回顾性分析.结果:应用最多的模式是血液灌流(HP,165例,53.9%),其次是连续性血液净化(CBP,96例,31.4%),CBP+HP 29例,腹膜透析(PD)13例,免疫吸附(IA)、血浆置换(PE)及CBP+HP+PE各1例.急性中毒占首位(131例,42.8%),其次是肾脏疾病(93例,30.4%),血液净化有逐年增加的趋势.临床愈后,治愈224例(73.2%),好转48例(15.7%),死亡20例(6.5%),放弃治疗15例.结论:血液净化为儿童多种疾病提供了安全有效的治疗或辅助治疗,模式的选择应综合考虑患儿的原发病、临床状态、医院的设备条件和肾脏专业人员的训练. 相似文献
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目的 观察血液灌流(HP)治疗儿童重症腹型过敏性紫癜(HSP)的疗效并初步探讨其机制。方法 24例重症腹型HSP患儿分为常规治疗组(12例)和血液灌流组(12例),并以10例健康体检儿童作为对照组。采用化学发光法检测对照组以及两个治疗组治疗前后的血清白介素-6(IL-6)、肿瘤坏死因子α(TNF-α)水平,以及硫代巴比妥酸比色法检测血浆丙二醛(MDA)水平,羟胺法检测血浆超氧化物歧化酶(SOD)水平,化学比色法检测血浆总抗氧化能力(T-AOC)。结果 与健康组比,常规组及HP组治疗前的IL-6、TNF-α、MDA明显增多,SOD、T-AOC明显下降(P < 0.05),但常规组及HP组之间的差异无统计学意义(P > 0.05);与治疗前比较,治疗后常规组及HP组患儿的IL-6、TNF-α、MDA水平均下降,SOD、T-AOC均回升,差异均有统计学意义(P < 0.05),而且HP组变化较常规组更显著,但与健康组相比差异仍有统计学意义(P < 0.05)。与HP组比较,治疗后第4天常规组消化道症状控制的比例较低,皮疹和消化道症状控制所用的时间较长,差异有统计学意义(P < 0.05);与常规组比较,HP组激素用量较小,病程6个月内发生血尿和/或蛋白尿的几率小,差异均有统计学意义(P < 0.05);两组在住院时间以及病程6个月以内的皮疹、腹痛复发率的差异无统计学意义(P > 0.05)。结论 HP可以降低重症腹型HSP患儿激素用量、肾损伤发生几率,机制可能与HP有效清除IL-6、TNF-α、MDA有关。 相似文献
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