真实世界研究方案设计要点及统计分析解析

国家监管部门及研究领域专家发表了针对真实世界数据和真实世界证据的一系列指导原则和研究,但真实世界研究的详细撰写方法和设计分析要点都仍未有明确的文件指导。本文综合梳理真实世界数据相关的各项文件和研究,结合研究方案设计经验,形成基于真实世界数据研究的设计要点和统计分析解析。真实世界研究的研究方案中需要充分说明真实世界数据的适用性,从数据来源、数据相关性、数据完整性、数据准确性和数据提取方法等方面全面阐述数据治理方法,评估数据质量。利用统计学方法分析真实世界研究结论的可靠性和稳健性,得出高质量的真实世界证据。     

BMJ博客 保障中国临床试验数据的准确性

中国政府已下定决心确保中国开展的临床试验的数据质量。2015年,国家药品监督管理局(CFDA,原国家食品药品监督管理总局)发布了一项关于确保临床试验完整陛的公告,要求临床试验的申办者针对自己的试验数据开展自查,同时也大范围的开展由官方组织的数据核查。该公告的发布,为申办者提供了一个不追究责任撤回试验申请的机会,或者一个...     

经阴道四维子宫输卵管超声造影临床耐受性及相关因素分析

目的:通过评估经阴道四维子宫输卵管超声造影(TVS 4D-HyCoSy)患者疼痛程度、持续时间及其他不良反应、并发症发生情况,探讨患者对TVS 4D-HyCoSy的耐受程度以及影响造影过程中下腹疼痛的因素。方法:2013年12月至2015年10月北京大学第一医院共379例患者入院行TVS 4D-HyCoSy,应用疼痛数字评价量表(NRS)对造影过程中、术后0.5小时、术后2小时及术后24小时分别进行疼痛评分,并对影响造影疼痛的因素进行单因素及多因素分析。结果:TVS 4D-HyCoSy检查过程中,57.78%(219/379)的患者自觉下腹痛,平均疼痛评分4.54±2.34分,其中29.29%(111/379)轻度疼痛,19.26%(73/379)中度疼痛,仅9.23%(35/379)重度疼痛。术后0.5小时、术后2小时及术后24小时平均疼痛评分分别为4.38±2.06分、2.64±1.28分和1.75±0.50分。8.44%的患者造影过程中出现迷走神经反应。Stacey不良反应分级中1级、2级、3级和4级发生率分别为29.29%(111/379)、14.25%(54/379)、10.29%(39/379)和3.96%(15/379)。TVS 4D-HyCoSy术后未见发热、盆腔炎和腹膜炎等远期并发症发生。输卵管双侧阻塞及宫腔置管疼痛是影响造影过程中下腹疼痛程度的独立危险因素。结论:TVS 4D-HyCoSy造影过程中腹痛轻微,不良反应发生率低,患者具有良好的耐受性,是一项安全、有效地评估输卵管通畅性的检查方法。     

基于地理加权回归模型的我国女性肺癌发病空间影响因素分析

目的应用地理加权回归模型探讨气象因素和大气污染因素影响我国女性肺癌发病的空间属性。方法从《2012中国肿瘤登记年报》获取2009年我国72个肿瘤登记点的肺癌发病数据,分别从中国气象局和《2008中国环境年鉴》获取2008年气象和大气污染资料。使用因子分析将收集的气象、大气污染等空间因素降维,消除多重共线性。以标准化发病率作为因变量、城乡类型及空间因素因子得分作为自变量,分别拟合泊松回归模型和地理加权回归模型。结果东北地区尤其是辽东半岛为我国女性肺癌的高发区域,具有明显的地区集聚性。城乡类型、纬度指向因子(PM10、温度、降水量)与女性肺癌发病的关联具有统计学意义,农村相对于城市为保护因素(RR=0.758,P=0.003);纬度指向因子为危险因素,因子得分越高(PM10越高,温度越低,降水量越小),女性患肺癌风险越大(RR=1.104,P=0.027)。地理加权回归模型结果进一步显示,城乡类型对我国女性肺癌发病的影响强度存在东西地区差异,纬度指向因子影响强度存在南北地区差异。结论地理加权回归模型对具有空间自相关性的数据获得更优的拟合,可以较好地揭示空间因素在地区间作用的差异。