伴有inv(16)/CBFβ-MYH11阳性的儿童急性髓系白血病临床特点及预后研究

目的分析伴inv(16)/CBFβ-MYH11阳性的儿童急性髓系白血病(AML)的临床特点、生物学特征及预后。方法回顾分析2008年12月至2017年9月初诊并治疗的30例inv(16)/CBFβ-MYH11阳性AML患儿的临床和生物学特征,随访至2017年11月,观察患儿的生存状态和影响因素。结果 30例伴inv(16)/CBFβ-MYH11阳性的AML患儿中,首诊表现为肝肿大19例、脾肿大18例、淋巴结肿大19例,初诊时外周血WBC≥50×109/L者19例。5年无事件生存(EFS)率、总生存(OS)率分别为(84.2±7.6)%、(89.8±5.6)%。COX多因素回归分析显示,性别、发病时年龄、WBC、乳酸脱氢酶水平、是否有髓外白血病、是否伴c-kit基因突变、染色体是否单独为inv(16)、初诊时CBFβ-MYH11定量是否大于中位数水平、第一疗程是否完全缓解,对EFS、OS的影响均无统计学意义(P0.05)。将初诊时CBFβ-MYH11基因定量水平作为基线,诱导缓解结束后的CBFβ-MYH11基因下降≥2 log者与2 log者比较,5年EFS、OS的差异均无统计学意义(P0.05)。3例患儿在巩固治疗期间监测CBFβ-MYH11融合基因进行性上升,调整治疗强度后未出现复发,至今均全部存活。结论伴inv(16)/CBFβ-MYH11阳性AML患儿发病时肝、脾、淋巴结肿大多见,外周血WBC多明显升高,治疗疗效好,巩固治疗阶段定期监测CBFβ-MYH11定量可指导治疗,具有重要作用。     

硼替佐米联合化疗治疗复发难治及高危儿童急性淋巴细胞白血病11例病例系列报告

背景 儿童复发/难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)临床治疗较困难、预后差.硼替佐米联合化疗显示出一定的有效性,目前国内相关报道较少.目的 探讨硼替佐米联合化疗对复发难治及高危儿童ALL的疗效及安全性.设计病例系列报告.方法 纳入2017年9月至2019年9月北京大学人民医院儿科收治的接受硼替佐米联合化疗的复发难治及高危...     

急性粒细胞性白血病预后因素分析

目的　探讨儿童急性粒细胞性白血病 (AML)预后的相关因素。方法　回顾分析AML 84例患儿多种因素与 3年长期无病生存率 (EFS)的关系 ,并进行统计学分析。结果　 3年EFS为 47.6 % ,统计学分析包括性别、FAB分型中M3型和M5型、ETO阳性M2 、PML RAR阳性M3型、1个月时骨髓未缓解、复杂异常型染色体等 ,其 3年EFS与对照组比较有显著性差异(P均 <0 .0 5)。结论　儿童AML的EFS与发病时多种因素有关。其中男童、M5型、1个月时骨髓未缓解、复杂异常型染色体为预后差的相关因素。ETO阳性M2 、PML RAR( )的M3型预后好。     

急性粒细胞白血病患儿免疫表型及其临床意义

目的探讨儿童急性粒细胞白血病（AML）免疫分型及其临床意义。方法总结81例儿童AML的免疫表型与FAB分类、1个月骨髓缓解（CR）率及3年无病生存（EFS）率的关系。结果AML儿童1个月CR率为71.6%,3年EFS率为50.8%。HLA-DR缺失,CD34缺失主要见于急性早幼粒细胞白血病（M3）型,阴性患儿CR、EFS率明显高于阳性患儿。CD13阳性患儿的CR明显高于缺失患儿。CD33缺失在M2型中多见,特别是ETO阳性患儿。除外M3病例后分析,CD33缺失患儿的CR率明显高于阳性患者。淋系抗原表达率占34.6%,其中CD7阳性者CR率、EFS率均低于对照组,但无统计学差异。CD56与FAB分型中M2型有显著相关性,其CR率、EFS率均低于对照组。结论HLA-DR、CD34缺失主要见于M3型,是预后良好的指标。CD33缺失多见于M2型中ETO阳性患儿,预后好。淋系抗原、CD56表达多见于M2型,可能是预后差的指标。     

积极开展儿童急性淋巴细胞白血病微小残留病的定量监测

传统上儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）缓解的定义基于骨髓形态学,即光镜下低于5％的骨髓白血病细胞。以发病时的白血病细胞约10^10计算,在骨髓完全缓解后,体内仍残留大约10^8的白血病细胞,这种状态称为微小残留病（MRD）,它被认为是白血病复发的首要原因。目前95％以上的儿童ALL患者在诱导化疗结束后即可达到完全缓解,但仍有约20％的患者最终复发。     

诱导化疗早期骨髓检查判断急性淋巴细胞白血病高危因素的价值

为分析小儿急性淋巴细胞白血病诱导化疗早期骨髓象与预后的关系,对１０８例初治小儿急性淋巴细胞白血病进行ＭＩＣ分型并随访,于诱导化疗第８天行骨髓检查,以骨髓幼稚细胞〉０．２０为Ａ组,骨髓幼稚细胞〉０．２０为Ｂ缚结果：（１）Ａ组生存率明显高于Ｂ组（分别为８４．２％和１８％,Ｐ〈０．０５）。（２）Ａ组中临床高危型比例明显低于Ｂ组（分别为７２％和６６％,Ｐ〈０．０５）。（３）临床普危型的病例中Ａ组复发率明显     

儿童间变性大细胞淋巴瘤研究进展

儿童间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)是一种临床上少见的非霍奇金淋巴瘤。形态上存在着一种标志的"hallmark"细胞;细胞免疫学上CD30(Ki-1)表达强阳性;标志性的染色体异常为t(2;5)(p23;q35)。90%以上的ALCL患儿间变淋巴瘤激酶(ALK)阳性。临床诊断时多为疾病晚期(Ⅲ~Ⅳ期),并常伴有B症状(发热、盗汗、消瘦等)。一线治疗方案仍以化疗为主,但不管采用何种方案,其3~5年无事件生存率(EFS)都在65%~75%之间。高危及复发难治ALCL可每周单药使用长春花碱和/或重新化疗使其完全缓解(CR)后再实施造血干细胞移植治疗。新药如CD30单克隆抗体和ALK蛋白抑制剂、针对CD30的嵌合抗原受体T细胞等治疗选择将来有望应用于儿童ALCL。