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1.
目的探讨芦可替尼治疗SF3B1基因突变的骨髓增生异常综合征(MDS)/骨髓增殖性肿瘤(MPN)伴环状铁粒幼细胞增多和血小板增多(RS-T)、骨髓纤维化(MF)的难治性贫血效果。方法回顾性分析南通大学附属建湖医院收治的1例SF3B1基因突变MPN/MDS-RS-T伴MF难治性贫血患者的临床资料,并进行文献复习。结果该患者2016年9月开始先后予以沙利度胺联合糖皮质激素、地西他滨、来那度胺联合糖皮质激素治疗,均无效,严重依赖红细胞输注。2019年10月给予芦可替尼15 mg,2次/d,治疗2周后患者血红蛋白上升,随访3个月后血红蛋白依然稳定,脱离红细胞输注。结论芦可替尼对SF3B1基因突变的MPN/MDS-RS-T伴MF难治性贫血患者可能有效,值得进一步积累病例进行探索。  相似文献   
2.
目的评价兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(anti-thymocyte globulin,ATG)联合环孢素A(cyclosporine,CsA)强化免疫抑制治疗(intensive immunosuppressive therapy,IIST)中性粒细胞为0的成人再生障碍性贫血的疗效。方法回顾性分析2014年1月至2018年3月国内三家医院86例接受IIST的重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)临床资料。将免疫抑制治疗前中性粒细胞为0的SAA定义为暴发型再生障碍性贫血(fulminant aplastic anemia,FAA),与SAA、极重型再生障碍性贫血(very SAA,vSAA)比较对IIST的疗效。结果 86例患者中,FAA 19例,vSAA 23例,SAA 44例。3个月总有效率分别为21.1%,56.5%和54.5%,6个月总有效率分别为42.1%,60.9%和72.7%。FAA组患者3个月的有效率明显低于vSAA和SAA组(21.1%vs. 56.5%,P=0.032;21.1%vs. 54.5%,P=0.023),6个月的有效率明显低于SAA组(42.1%vs. 72.7%,P=0.028),疗效与中性粒细胞计数显著相关(P=0.019)。三组的中位起效时间分别为17.0个月,4.0个月和3.0个月,FAA组慢于vSAA组、SAA组(P=0.031,P=0.001)。FAA组患者总生存率明显低于vSAA和SAA组(63.2%, 91.3%和95.5%,P=0.001),生存率与中性粒细胞计数及疗效显著相关(P=0.026,P=0.010)。结论中性粒细胞为0的成人FAA临床预后严重不良,需要探索新的治疗方案。  相似文献   
3.
目的:探讨阿伐曲泊帕对仑伐替尼相关重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及安全性。方法:回顾性分析南京医科大学第一附属医院收治的1例仑伐替尼相关SAA患者的临床资料。总结治疗过程,分析阿伐曲泊帕治疗结果,并进行文献复习。结果:该例SAA患者肝癌骨转移后使用仑伐替尼和短程局部放疗后出现骨髓衰竭,确诊SAA。应用他克莫司、西罗莫司后血象无改善。接受阿伐曲泊帕40 mg/d治疗4周后,三系造血恢复,脱离输血。结论:阿伐曲泊帕成功治疗1例仑伐替尼相关SAA,耐受性良好,值得临床继续积累相关病例。  相似文献   
4.
目的:探讨原发性骨髓纤维化(PMF)患者右心功能减退相关指标变化。方法:回顾性分析2015年1月至2019年8月江苏省连云港市第二人民医院和江苏省人民医院55例PMF患者临床资料。比较纤维化前/早期和明显纤维化期患者右心功能相关超声心动图指标和生化指标差异,采用单因素线性回归法分析肺动脉压与各生化指标的关系。结果:纤维化前/早期组患者血红蛋白水平[119 g/L(47~224 g/L)比78 g/L(33~182 g/L)]及血小板计数[233×10 12/L(5×10 12/L~984×10 12/L)比117×10 12/L(7×10 12/L~731×10 12/L)]高于明显纤维化期组,差异均有统计学意义(均 P<0.05)。22例有完整心脏超声结果的患者中,90.9%(20/22)患者肺动脉压增高,72.7%(16/22)患者左心房直径增加,90.9%(20/22)患者右心室舒张期内径增加,无射血分数异常者。纤维化前/早期组患者肺动脉压[48 mmHg(46~90 mmHg)比33 mmHg(20~50 mmHg)(1 mmHg=0.133 kPa)]、左心室舒张期内径[46 mm(36~50 mm)比47 mm(43~53 mm)]、短缩率[38.1%(36.0%~38.9%)比35.4%(32.7%~37.8%)]与明显纤维化期组比较,差异均有统计学意义(均 P<0.05)。患者肺动脉压与年龄( r=0.590)及血清铁蛋白(SF)( r=0.608)、乳酸脱氢酶(LDH)( r=0.711)、可溶性生长刺激表达基因2(ST-2)( r=0.580)水平均呈正相关(均 P<0.05),与血小板计数呈负相关( r=-0.596, P=0.003)。 结论:PMF患者易出现右心功能减退。PMF患者年龄越高、血小板计数越低或SF、LDH、ST-2水平升高时,肺动脉压越高。  相似文献   
5.
慢性阻塞性肺疾病(COPD)由于较高的流行率、致残率以及致死率, 现已成为一项世界性的公共卫生挑战。持续的气道、肺部炎症以及肺组织结构的破坏是COPD的主要病理特征。即使在危险因素消失后, COPD的炎症依旧持续进展, 提示COPD中炎症自我维持机制的存在。免疫反应介导了COPD炎症反应的发生, 但是其中的关键机制并不是很清楚。本文总结了COPD炎症发生的适应性免疫相关机制, 并提出其中的自身免疫机制可能是COPD慢性炎症自我维持的关键。自身免疫发病机制的研究有望为COPD的早期诊断和治疗带来突破性的进展。  相似文献   
6.
目的评估不同治疗方案治疗成人获得性纯红细胞再生障碍(PRCA)的疗效。方法回顾性分析2009年10月至2019年7月南京医科大学第一附属医院收治的100例PRCA患者的临床资料、治疗方案及疗效相关因素。结果100例患者中原发性PRCA 60例;继发性PRCA 40例,其中最常见的继发性疾病是大颗粒淋巴细胞白血病(28例,70.0%),其次是胸腺瘤(6例,15.0%)。接受糖皮质激素治疗18例,环孢菌素治疗70例,其他免疫抑制剂治疗12例,有效率分别为66.7%、71.4%、50%(P=0.336),完全缓解率分别为22.2%、34.9%、16.7%(P=0.408)。原发性PRCA有效率高于继发性PRCA患者(78.3%vs. 52.5%,P=0.007)。大颗粒淋巴细胞白血病相关PRCA有效率低于原发PRCA(46.4%vs. 79.3%,P=0.003)。环孢菌素治疗患者中,原发性PRCA疗效高于继发性PRCA(85.7%vs. 50.0%,P=0.001)及大颗粒淋巴细胞白血病相关PRCA(85.7%vs. 42.1%,P=0.000)。Logistic回归分析亦提示治疗有效率与继发(OR=3.30,95%CI 1.32~8.25,P=0.025)及大颗粒淋巴细胞白血病相关PRCA(OR=4.506,95%CI 1.59~12.78,P=0.005)有关。结论不同治疗方案对PRCA的治疗有效率相似,原发性PRCA较继发性PRCA对环孢菌素反应性更好,大颗粒淋巴细胞白血病相关PRCA治疗有效率较差。  相似文献   
7.
摘要:目的:了解皮下注射小剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效,并进行药物经济学分析。方法:采用临床研究NCT02779569的病例资料,收集59例MDS患者,根据地西他滨给药方案不同分为皮下注射组和静脉注射组。比较两组疗效、不良反应发生情况,并进行药物经济学分析。结果:两组有效率差异无统计学意义(47.5%vs.36.8%,P>0.05),但皮下注射组感染发生率显著低于静脉注射组(P<0.05),且床位费用、地西他滨药费、输注红细胞和血小板的费用,以及总药费、不良反应处理费用、总住院费等各项指标均显著低于静脉注射组(P<0.001)。采用最小成本分析,提示皮下注射经济学效果较优。结论:地西他滨小剂量皮下注射与传统静脉注射相比,疗效相当,但感染发生率低,各项成本明显降低,药物经济学效果较优,值得临床推广。  相似文献   
8.
目的 探讨不同减低剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效和安全性。方法 2017年1月至2020年12月于南京医科大学第一附属医院,68例MDS患者前瞻性随机分为2组给予不同减低剂量地西他滨皮下注射,低剂量组:20 mg/m2,3 d,d1~3;超低剂量组:5~7 mg/m2,6 d,d1~3,d8,d15,d22;每6周为一个疗程。结果 低剂量组的总反应率(ORR)和血液学改善(HI)均优于超低剂量组(60.0%比24.2%,P=0.003;37.1%比15.2%,P=0.04);两组间完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、骨髓完全缓解(mCR)分别为2.9%比3.0%(P=0.966),5.7%比0(P=0.163),14.3%比6.1%(P=0.265)。IPSSR分组较低危组和较高危组患者在低剂量组的ORR均优于超低剂量组(60.0%比16.7%,P=0.023;60.0%比28.6%,P=0.043)。低剂量组等位基因突变频率(VAF)下降程度高于超低剂量组(15.49%比5.98%,P=0.042)。多因素分析显示,地西他滨剂量(OR 0.287,P=0.03...  相似文献   
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