提高化疗强度对伴IKZF1基因缺失儿童急性淋巴细胞白血病预后的影响

目的 总结伴IKZF1基因缺失儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的临床特征并观察提高化疗强度对其预后的影响。方法 2015年12月至2018年2月间确诊并按照中国儿童白血病协作组-ALL 2008（CCLG-ALL 2008）方案规范治疗的ALL患儿共278例,根据有无IKZF1基因缺失将其分为IKZF1基因缺失组和IKZF1基因正常组,IKZF1基因缺失组均接受CCLG-ALL 2008高危（HR）方案治疗,IKZF1基因正常组则按临床危险度分型接受不同强度化疗,比较两组的临床特征及无事件生存（EFS）率。结果 278例患儿中共24例（8.6%）检出IKZF1基因外显子大片段缺失。IKZF1基因缺失组初诊时WBC ≥ 50×10⁹/L、BCR-ABL1融合基因阳性、诱导缓解治疗第15天微小残留病≥ 10%、微小残留病-HR、临床危险度-HR所占比例均高于IKZF1基因正常组（P < 0.05）。IKZF1基因缺失组3年EFS率（76%±10%）低于IKZF1基因正常组（84%±4%）,但差异无统计学意义（P=0.282）;其中,IKZF1基因缺失组-非HR（实际按CCLG-ALL 2008 HR方案化疗）的预计3年EFS率为82%±12%,低于IKZF1基因正常组-非HR（86%±5%）,但差异无统计学意义（P=0.436）。结论 伴IKZF1基因缺失的儿童ALL早期治疗反应更差,提高化疗强度可能改善其预后。     

儿童TCF3-PBX1融合基因阳性急性前体B淋巴细胞白血病临床特征及预后分析

目的探讨儿童TCF3-PBX1融合基因阳性急性前体B淋巴细胞白血病(B-ALL)的临床特征及预后因素。方法回顾性分析2011年4月至2020年12月福建省5家医院(福建医科大学附属协和医院、厦门大学附属第一医院、福建医科大学附属漳州市医院、福建医科大学附属泉州第一医院、福建省南平市第一医院)收治的1 287例初诊B-ALL患儿的临床资料。根据TCF3-PBX1融合基因检测结果, 将患儿分为TCF3-PBX1阳性组与TCF3-PBX1阴性组, 比较两组患儿的临床特征、早期治疗反应[诱导中及诱导结束时的微小残留病(MRD)]及远期疗效[总生存(OS)及无事件生存(EFS)], 采用Kaplan-Meier法进行生存分析, 采用Cox比例风险模型分析TCF3-PBX1阳性B-ALL的预后影响因素。83例TCF3-PBX1阳性ALL患儿中, 62例治疗方案、危险分层、疗效评价采用中国儿童白血病协作组(CCLG)-ALL 2008方案, 21例采用中国儿童肿瘤协作组(CCCG)-ALL 2015方案, 比较两组疗效及严重不良事件(SAE)发生率。结果 1 287例B-ALL患儿中, 83例(6....     

四种方案治疗难治性原发性血小板减少性紫癜的疗效

四种方案治疗难治性原发性血小板减少性紫癜的疗效沈建箴，郭瑞官，李健，陈再生关键词：原发性血小板减少性紫癜，儿童，治疗原发性血小板减少性紫癜（ＩＴＰ）是儿童最常见出血性疾病，大多数病例预后良好，但一些病例对常规剂量和疗程的糖皮质激素治疗效果不佳，反复发...     

儿童急性淋巴细胞白血病诱导缓解期感染的病原菌及耐药情况分析

目的探讨儿童急性淋巴细胞白血病诱导缓解期感染的发生情况,以及病原菌特点及耐药情况,为诱导缓解期感染的预防和治疗提供依据。方法回顾性分析130例初发儿童急性淋巴细胞白血病的临床资料,对诱导缓解期的感染情况、致病菌菌株及耐药菌谱进行分析。结果临床感染和/或微生物感染发生率为76.2%,最常见的感染部位是肺部(46.2%)。严重感染占52.3%,包括60例肺部感染和/或21例败血症。130例患儿中共检出病原菌50株,其中细菌29株、真菌21株,28.5%的患儿至少有1种微生物感染。细菌29株中G-菌19株(65.5%)、G+菌10株(34.5%)。最常见的G-菌为肺炎克雷伯菌、大肠埃希菌、铜绿假单胞菌,对亚胺培南100%敏感。最常见的G+菌为绿色链球菌,对万古霉素100%敏感。真菌占16.2%,以白色假丝酵母菌最常见。与非严重感染患儿相比,严重感染患儿粒细胞缺乏出现更早、持续时间更长,发热事件的比例和CRP更高,住院天数也更长,差异具有统计学意义(P0.05)。结论肺部感染是儿童急性淋巴细胞白血病诱导缓解期常见的感染;G-菌是最主要的病原菌。使用碳青霉烯类抗生素并适时联合万古霉素或抗真菌药能有效控制严重感染。     

儿童神经母细胞瘤12例临床分析

目的分析儿童神经母细胞瘤（NB）的临床诊治特点,以提高早期诊断率,减少误诊。方法回顾性分析1998－2008年我院收治的12例NB患儿的临床资料。结果本组NB以贫血、发热、骨痛或关节痛、腹痛为常见临床表现;最常见的原发部位为腹部,占91．7％;确诊时均有转移。有9例曾被误诊,误诊率高达75．0％,常误诊为白血病、类风湿疾病等,经骨髓细胞形态学、B超、CT及病理检查等确诊。尿3－甲氧基－4羟基扁桃酸（VMA）检查阳性率仅40％。结论骨髓细胞学检查对早期诊断很重要,尿VMA检测阴性不能排除NB,B超、CT可提高肿瘤检出率。     

福建医科大学附属协和医院住院儿童白血病初发病例资料分析

目的分析2000年至2007年福建医科大学附属协和医院住院儿童白血病的初发病例资料,为儿童白血病的防治提供参考依据。方法采用SPSS13.0分析软件对收集到的2000年至2007年福建医科大学附属协和医院初发儿童白血病资料进行统计分析。结果儿童白血病初发病例数由2000年66例上升到2007年的91例,平均年增长速度为4.1%。初发病例数的增加可能与环境因素的变化有关。2000年至2007年初发病例共597例,型别最多为ALL(65.7%),其次为AML(29.5%),CML(4.0%);ALL初发例数呈现逐年上升趋势,初发ALL的年龄分布以2～7岁组最多,AML则以8～14岁居多;白血病类型在性别及季节上差异无显著性。结论我院儿童白血病的初发病例数呈逐年上升趋势,提示加强儿童白血病的防治越显重要。     

53例小儿急性淋巴细胞白血病免疫表型与预后分析

急性淋巴细胞白血病 (ALL)是儿童高发的恶性肿瘤之一。应用单克隆抗体和流式细胞仪了解白血病细胞的来源及分化情况 ,可弥补传统细胞形态学诊断上的不足 ,对指导治疗和估计预后起着重要的作用。我科对 53例 ALL患儿进行免疫表型检查 ,报告如下。1　材料与方法1 .1　标本来源 :53例均来自我院儿科 ,骨髓细胞形态学检查按 FAB分型诊断为 ALL 初治患儿。其中 AL L1 1 2例、ALL2 3 8例、 ALL3 3例。年龄 2～ 1 4岁 ,平均 7.5岁 ;男∶女 =4.4∶1。诊断时发生中枢神经系统白血病 (CNSL) 1例。标本取于外周血。1 .2　试剂 :所用单克隆抗…     

儿童不同病理亚型非霍奇金淋巴瘤的临床特征及预后因素

目的:研究儿童不同病理亚型非霍奇金淋巴瘤(NHL)的临床特征及预后影响因素。方法:收集2011年3月到2017年9月期间福建医科大学附属协和医院收治的初发儿童NHL 93例,按照WHO-2008淋巴系恶性肿瘤分类标准诊断,根据不同免疫标记、病理类型及肿瘤分期选择化疗方案;采用Kaplan-Meier方法计算5年无事件生存率(EFS),用Cox比例风险模型对预后影响因素进行分析。结果:93例NHL患儿中,男女比例为2.88:1,中位年龄6(0.9-13)岁,病理亚型伯基特淋巴瘤(BL)、ALK+间变大细胞淋巴瘤(ALCL)、淋巴母细胞淋巴瘤(LBL)、弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和结外NK/T细胞淋巴瘤(ENKTL)分别为35、17、17、11和7例。在临床上,浅表淋巴结肿大为最常见的首诊表现,而腹腔瘤块(尤其是回盲部)伴LDH明显升高最常见于成熟B-NHL(B-NHL),纵膈肿物最常见于LBL,噬血细胞综合征(HPS)最常见于成熟T/NK细胞型NHL。79例完成2个疗程诱导化疗并评估,总体完全缓解(CR)率为81.01%;中位随访时间为32.5(1.0-88.5)个月,10例复发,复发率为11.90%,中位复发时间为5.9(3.4-15.7)个月;总体5年EFS为(77.1±4.9)%,T-LBL、B-LBL、成熟B淋巴细胞淋巴瘤、ALK+ALCL及ENKTL的5年EFS分别为(53.5±16.1)%、100%、(86.2±5.2)%、(87.5±8.3)%和(28.6±17.1)%。单因素分析显示,B症状、LDH水平、继发HLH、免疫分型、病理亚型、临床分期、诱导化疗是否CR等因素影响患儿的预后。多因素分析显示,诱导化疗2个疗程能否CR为独立的预后危险因素(HR0.001,95%CI:0.000-0.122)。结论:不同病理亚型的儿童NHL临床特征及预后不同,诱导化疗后能否达CR是儿童NHL独立的预后因素。     

儿童成熟B细胞非霍奇金淋巴瘤临床特点及预后分析

目的 了解儿童成熟B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的临床特征和治疗结局。方法 28例患儿均以CCCG-B-NHL 2010方案化疗,其中20例联合美罗华治疗,随访31（4~70）个月。回顾性分析患儿的临床特征,以Kaplan-Meier法进行生存分析,并且进行预后因素的单因素分析。结果 28例患儿中伯基特淋巴瘤（BL）17例（61%）,弥漫大B细胞型淋巴瘤（DLBCL）8例（29%）,3 例（11%）未能进一步分类。首发表现为颈部肿物的13例（46%）,颌面部肿物10例（36%）,肝脾大9例（32%）,腹部包块5例（18%）,突眼5例（18%）。LDH<500 U/L者14例,500~1 000 IU/L者3例,≥1 000 IU/L者11例。化疗2疗程后,21例完全缓解、7例部分缓解,截至随访末期,24例持续完全缓解、4例复发。2年无事件生存率为85.7±6.6%。骨髓活检提示骨髓浸润、LDH≥500 IU/L、骨髓肿瘤细胞 > 25%的成熟B-NHL患儿2年累积生存率较低。结论 CCCG-B-NHL 2010方案联合美罗华治疗儿童B-NHL疗效满意,骨髓活检发现的骨髓浸润与不良预后相关。     

CCCG-ALL 2015方案与CCLG-ALL 2008方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病的早期疗效及严重不良事件对比

目的:探讨不同方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的早期疗效及严重不良事件(SAE),以进一步提高ALL患儿总体生存率。方法:对比2019年1月至2020年6月接受中国儿童肿瘤协作组-ALL 2015方案治疗(CCCG-ALL 2015方案组)与2017年1月至2018年12月接受中国儿童白血病协作组-ALL 2008方案治疗(CCLGALL 2008方案组)患儿的早期疗效和SAE。结果:两组患儿巩固化疗前完全缓解率差异无统计学意义(P=0.198),但微小残留病转阴率CCLG-ALL 2008方案组显著高于CCCG-ALL 2015方案组(P=0.000)。CCCG-ALL 2015方案组SAE发生率显著低于CCLG-ALL 2008方案组(P=0.021),且感染相关SAE发生率后者显著高于前者(P=0.001),而非感染相关SAE差异无统计学意义(P=0.623)。CCCG-ALL 2015方案组治疗相关死亡率显著低于CCLG-ALL 2008方案组(P=0.003)。结论:CCCG-ALL 2015方案降低了化疗的强度,能显著降低化疗相关SAE尤其是感染相关SAE的发生率,...