欧美国家罕见病用药市场独占制度研究及启示

目的：介绍欧美国家罕见病用药市场独占的概念、保护期,市场独占制度的关键要素及实施效果,为我国制定罕见病用药市场独占制度提供参考。方法：通过文献研究,梳理欧美国家罕见病用药市场独占制度的关键要素、制度差异、实施效果。结果：欧美国家罕见病用药市场独占制度关于“相同药物”“临床优势”等关键要素的界定标准相同、制度内涵一致,均显著激励了罕见病用药研发上市,但也存在对“相同适应症”理解差异、市场独占保护作用减弱、定期评估条款无法发挥作用等问题。结论：我国在制定罕见病用药市场独占制度时应明确制度适用范围、儿科用药市场独占性质,以及“相同品种”“相同适应症”“临床优势”等关键要素的界定标准,以更好地发挥罕见病用药市场独占制度的作用。     

欧洲典型国家孤儿药定价和报销策略分析及对我国的启示

孤儿药的定价和报销关系到患者用药的可及性,对罕见病的防治与保障具有重要意义。欧洲国家在孤儿药医保准入过程中形成了卫生技术评估的特殊标准和路径,并建立了专项支付基金和多样化的风险分担协议,有效地提升了孤儿药的可及性。基于此,文章选取欧洲典型国家,对比分析其孤儿药定价和报销的主要特点和共性保障思路,提出“构建孤儿药卫生技术评估加速程序、探索医保外孤儿药的分类保障机制、通过孤儿药定价和调整实现供给及研发的激励机制”的建议,以期为优化我国孤儿药市场准入机制提供参考依据。     

美国和欧盟孤儿药认定标准的比较及启示

目的：比较分析美国和欧盟的孤儿药认定审批标准,为完善我国罕见病及孤儿药认定标准提供建议。方法：通过检索FDA官网、EMA官网及相关文献比较分析美国和欧盟孤儿药的认定标准。结果：美国和欧盟对于孤儿药认定均存在流行病学标准、预期成本—收益标准、精准医学标准以及同种药物的临床优势要求。但是欧盟在孤儿药资格认定标准的方面相较于美国还有疾病附加危重程度标准和显著收益这两条标准。美国和欧盟在实操层面上对精准医学下孤儿亚组的评估态度也较不同。此外,美国和欧盟孤儿药认定制度除其积极意义之外,还存在疾病细分致孤儿药政策滥用、市场独占致高价孤儿药垄断市场等负面影响。结论：建议我国罕见病及孤儿药认定标准可借鉴美国和欧盟的孤儿药认定经验,从流行病学、预期成本—收益、附加危重程度及精准医学这四个标准展开。     

我国罕见病用药认定标准研究——基于国际比较视角

罕见病用药的界定和认定标准是实施罕见病用药研发、生产、供应等激励政策的基础。域外很多国家结合国情制定了本国孤儿药的认定标准。美国孤儿药认定标准最为宽松,符合流行病学或者预期收益不足以弥补研发成本的药品,均可以获得孤儿药认定;欧盟在美国的基础上增加了“疾病严重程度”和“显著收益”要求,对于孤儿亚组的认定也较为严格;日本、韩国均强调孤儿药的研发可能性;澳大利亚更侧重于孤儿药的引进,对其认定的孤儿药设置了6个月的孤儿药资格有效期。结合我国罕见病及罕见病用药的管理现状,建议相关部门应当首先明确罕见病定义,在此基础上从成本-收益、疾病严重程度、显著收益、研发可能性及临床优势等方面对罕见病用药的认定标准进行细化和考量,并制定配套的激励政策,进一步提升罕见病用药的可及性。