我国儿童特应性皮炎药物临床试验分析

目的：基于我国儿童特应性皮炎药物临床试验的登记情况及特应性皮炎治疗药品在我国的上市情况进行分析,为药品研究提供参考。方法：检索国家药品监督管理局“药物临床试验登记与信息公示平台”和“药品查询”数据库(检索时间均为2017年1月1日至2023年4月17日),获得儿童特应性皮炎临床试验注册信息及特应性皮炎治疗药品的上市信息,进行分类统计。结果：平台共登记了40项包含儿童受试者的湿疹/特应性皮炎药物临床试验,目前数据库有36家国内外生产企业的10个品种的特应性皮炎治疗药品在我国获准上市。结论：国内制药企业在儿童特应性皮炎药物研发上多集中于仿制药,目前已有2种治疗用生物制品1类药物,需要继续深耕,进一步开展药物临床试验,同时发挥我国中医药优势,发掘中药品种开展临床试验,为儿童用药添砖加瓦。     

国内外罕见病药物临床试验概况分析与思考

目的分析比较国内外罕见病药物临床试验的现状，为进一步推动我国罕见病药物临床试验发展提供参考。 方法通过提取我国“药物临床试验登记与信息公示平台”中罕见病药物临床试验数据，从项目注册情况、试验类型和分期、涉及的疾病、方案设计等多个层面分析我国罕见病药物临床试验的特点，并与国外罕见病药物临床试验的注册数据进行比较。 结果截至2022年3月31日，我国“药物临床试验登记与信息公示平台”共登记罕见病药物临床试验337项，涉及37个病种、125种试验药物。其中，生物等效性试验127项，占37.6%；国内项目278项，占82.4%；含儿童受试者的项目103项，占比约30%。与国外相比，我国罕见病药物临床试验具有如下特点：（1）项目数量呈明显增长趋势；（2）创新药物临床试验少，仿制药生物等效性试验多；（3）有儿童受试者参与的试验项目比例较高。 结论我国罕见病创新药临床研究依然是薄弱环节，有待在完善立法、加大财政支持力度、人才培养、创新研究路径和方法等方面持续发力。     

黄芩苷抑制鱼藤酮帕金森病大鼠黑质铁积聚及作用机制

目的研究PD大鼠中脑黑质多巴胺(DA)神经损伤、铁积聚、铁转运蛋白表达及氧应激水平改变之间的关系,探讨铁积聚在PD发生发展中的作用及黄芩苷保护DA能神经、抑制铁积聚的机制。方法实验采用鱼藤酮PD模型大鼠,观察黑质铁含量及TH、DMT1、FP1的表达,检测血清、肝脏铁含量以及大脑皮层GSH和MDA含量。结果鱼藤酮PD大鼠DA能神经元明显缺失,同步发生了脑内氧化应激水平增加、GSH降低;血清铁降低而肝铁增高;黑质铁大量积聚发生在DA能神经元大量脱失和铁转运蛋白DMT1、FP1表达改变之后;黄芩苷可调节DMT1、FP1表达,减少黑质铁积聚,降低脑内氧应激水平,增加GSH含量。结论研究证明铁转运蛋白DMT1表达增加和FP1表达降低参与了黑质铁积聚;铁积聚及过高的氧应激反应促进了黑质DA能神经细胞损伤的发展;黄芩苷对PD大鼠DA能神经细胞具有保护作用,机制与抑制铁积聚、调节铁转运蛋白DMT1、FP1表达、降低氧应激有关。     

基于真实世界数据的青春期异常子宫出血用药规律研究

目的：通过对女童青春期异常子宫出血患儿临床实际诊疗病例资料进行数据挖掘分析其中药治疗的用药规律。方法：基于医院信息管理系统提取2020年1月至2022年12月首都医科大学附属北京儿童医院女童青春期异常子宫出血患儿的病历数据,分为止血期和调理期2个阶段,总结归纳其辨治规律。结果：纳入止血期663例患儿,1 020例病历;调理期796例患儿,2 047例病历。止血期涉及中药169味,排名前5位为侧柏炭、牡丹皮、小蓟、麸炒椿皮和白芍,性味以寒、苦药为最多,归经以肝经为最多,功效以止血、补虚类药物为最多;调理期涉及中药232味,排名前5位为当归、酒女贞子、炙淫羊藿、黄芪和生地黄,性味以温、甘药最多,归经以肝、肾经为最多,功效以补虚类为最多。聚类分析分别获得4类和5类核心药物组合。结论：真实世界临床数据显示肾阴亏虚、血热内扰为青春期异常子宫出血常见证型,治则先以止血为主,待崩漏缓解后,重在调补脾肾以复旧,组方注重止血、补虚、收涩和清热等药物的配伍应用。     

复幼颗粒对SD雌鼠性早熟治疗作用及相关机制

目的:研究复幼颗粒对达那唑诱导大鼠性早熟模型的作用和有关机制.方法:将21窝SD雌鼠随机分为正常组,模型组,亮丙瑞林组(0.1 g?kg-1)和复幼合剂组(37.9g·kg_1),复幼颗粒高、中、低剂量组(17.0,8.5,4.3 g·kg-1).于5日龄时注射达那唑300 μg建立性早熟模型,造模10d后,开始给药干...     

中药治疗帕金森病的用药概况及其药理作用分析

归纳、总结了近30年中医药治疗帕金森病(Parkinson’s disease,PD)的用药概况和用药规律。对使用频率较高药味的药理作用进行了归纳分析,提出了开展中药治疗PD相关药理活性研究的靶点,为中药防疗PD的药理研究和临床用药提供参考。     

儿科人群嵌合抗原受体T细胞免疫疗法临床研究现状与分析

目的：探讨儿科人群嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫疗法临床研究现状,为国内研究者在儿科人群中开展CAR-T免疫疗法临床研究提供参考。方法：通过检索美国临床试验数据库网站采集CAR-T临床研究登记信息,对临床研究每年新增项目数、国家分布、临床研究设计、研究阶段、申办者情况、疾病类型和靶点等方面进行统计分析。结果：截至2022年12月6日,按纳入与排除标准共筛选儿科人群CAR-T临床研究190项;我国登记研究数量居第1位(122项,占64.2%),美国为第2位(44项,占23.2%);研究类型主要为干预性研究(181项,占95.3%);儿科人群CAR-T临床研究多处于早期探索阶段;临床研究多由大学或研究机构和医疗机构发起,以科研探索为主;研究疾病类型主要集中于肿瘤及肿瘤样疾病,以血液肿瘤为主。结论：我国儿科人群CAR-T临床研究近年来发展较快,国家和各省市均发布了不同层面的法规和支持政策,虽然我国现行基因和细胞治疗产品监管体系需要进一步改进和完善,但是CAR-T治疗优势潜力巨大。     

《WHO儿童基本药物标准清单(第6 版)》对制定我国儿童基本药物目录的参考性分析—基于34家儿童专科医院调研结果

目的:比较分析第6版《WHO儿童基本药物标准清单》(EMLc)与我国儿科临床用药的差异,为制定我国儿童基本药物目录提供借鉴。方法:调查34家儿童专科医院获得儿科常用活性成分清单,并与第6版EMLc、2012版基本药物目录中适宜儿童的活性成分进行对比分析。结果:获得我国儿科临床常用活性成分327种,其中有96种活性成分同时被2012版基药目录及第6版EMLc收录,28种活性成分仅被第6版EMLc收录,不同作用类别的药物在3份清单中的比例存在一定差异。结论:第6版EMLc收录的部分药物可考虑作为我国儿童基本药物候选品种,但作用类别种类及比例要充分考虑我国国情及儿科特点,综合参考EMLc及2012版基药目录。     

我国儿童药物剂型和规格的现状

2006年8月,世界卫生组织(WHO)和联合国儿童基金会(UNICEF)联合举行的第一次国际"儿科基本药物专家协商会"提出,在所有可获得的治疗方案中时常缺少儿童适宜的药物、剂量和配方,儿童用药中缺乏适宜的剂型和规格是目前儿童用药存在的主要问题。我国第六次人口普查显示,0～14岁人口占总人口的16.6%[1],儿童患者约占所有疾病就诊人数的20%[2]。然而,我国儿童用     

基于整合药理学探究复幼合剂治疗性早熟的"中药-化学成分-关键靶标-通路"

目的 基于整合药理学策略,分析我院院内制剂复幼合剂治疗性早熟的中药物质基础以及作用机制.方法 用中药整合药理学思路和方法 预测复幼合剂治疗性早熟的中药主要活性成分以及疾病作用靶标,并对候选关键靶标进行富集分析,从细胞定位、蛋白、基因功能等方面探索其治疗性早熟的可能作用机制.结果 筛选出复幼合剂治疗性早熟的候选关键靶标1...