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RNAi是用来沉默特定基因的一个强有力的研究工具,并为基因治疗策略带来新希望。目前已经用于治疗肿瘤、乙型肝炎、老年性黄斑变性等疾病。RNAi的效应分子为小分子干扰RNA（siRNA）,然而裸siRNA自身具有电负性、分子量大、极性强、半衰期短,以及容易被内源酶降解和肾小球滤过等缺陷,使其临床应用受到极大的限制。如何通过对siRNA进行化学修饰和载体构建,包括运用病毒性载体和非病毒性载体,以提高siRNA的体内稳定性,成为当前的研究重点。本文对siRNA结构的化学修饰、siRNA的载体递送以及临床试验等研究现状予以综述 相似文献
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