单倍体相合造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血

背景：目前治疗儿童再生障碍性贫血的主要方法为强化免疫抑制治疗或干细胞移植,后者由于供者来源少而受到限制,HLA单倍体相合的异基因造血干细胞在白血病治疗中常见应用,在再生障碍性贫血治疗中较少应用。目的：探讨单倍体相合的造血干细胞移植联合胎盘来源的间充质干细胞移植治疗重型儿童再生障碍性贫血的疗效。方法：患儿,女,7岁,确诊重型再生障碍性贫血1年半,2012-07-09接受HLA单倍体相合的异基因骨髓及外周血单个核细胞联合胎盘来源间充质干细胞移植,供者为母亲。预处理采用氟达拉滨联合环磷酰胺和抗胸腺细胞球蛋白方案。结果与结论：移植后＋9 d中性粒细胞〉0.5×109 L-1,＋12 d完成造血重建,＋100 d查STR提示植入完成。移植后＋8个月停用免疫抑制药物,未发生急、慢性移植物抗宿主病。患儿随访18个月,无病生存。结果表明,HLA单倍体相合的造血干细胞联合胎盘来源间充质细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血是一种安全有效、值得探索的方法。     

以父母为供者的单倍体造血干细胞移植治疗地中海贫血患者的临床疗效

目的:探讨以父母为供者的单倍体造血干细胞移植治疗重型地中海贫血患者的临床疗效.方法:回顾性分析2016年7月1日至2020年7月1日于厦门大学附属中山医院完成以父母为供者的单倍体造血干细胞移植治疗重型地中海贫血患者13例,对植入情况、GVHD发生率、感染等并发症及长期生存情况进行分析.结果:13例患者中,12例成功植入...     

以黄疸为首发症状的急性髓系白血病1例

急性白血病是常见的恶性血液疾病,临床表现以发热,出血症状多见,由于白血病细胞具有浸润、破坏性,部分患者初诊时可表现出全身脏器侵犯症状,如脑膜刺激征、骨骼疼痛、肝脾肿大等;但侵犯胆道系统引起黄疸表现少见。笔者报告1例以阻塞性黄疸为首发表现的白血病患者。     

单倍体相合造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血

背景：目前治疗儿童再生障碍性贫血的主要方法为强化免疫抑制治疗或干细胞移植,后者由于供者来源少而受到限制,HLA单倍体相合的异基因造血干细胞在白血病治疗中常见应用,在再生障碍性贫血治疗中较少应用。目的：探讨单倍体相合的造血干细胞移植联合胎盘来源的间充质干细胞移植治疗重型儿童再生障碍性贫血的疗效。方法：患儿,女,7岁,确诊重型再生障碍性贫血1年半,2012-07-09接受HLA单倍体相合的异基因骨髓及外周血单个核细胞联合胎盘来源间充质干细胞移植,供者为母亲。预处理采用氟达拉滨联合环磷酰胺和抗胸腺细胞球蛋白方案。结果与结论：移植后+9 d中性粒细胞>0.5×10⁹ L^-1,+12 d完成造血重建,+100 d查STR提示植入完成。移植后+8个月停用免疫抑制药物,未发生急、慢性移植物抗宿主病。患儿随访18个月,无病生存。结果表明,HLA单倍体相合的造血干细胞联合胎盘来源间充质细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血是一种安全有效、值得探索的方法。中国组织工程研究杂志出版内容重点：干细胞;骨髓干细胞;造血干细胞;脂肪干细胞;肿瘤干细胞;胚胎干细胞;脐带脐血干细胞;干细胞诱导;干细胞分化;组织工程全文链接：     

SUFU基因多态性对地中海贫血患儿造血干细胞移植后急性移植物抗宿主病的影响

目的 探讨融合抑制(SUFU)基因多态性与地中海贫血(TM)患儿接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后发生移植物抗宿主病(GVHD)之间的关系。方法 选择2018年10月1日至2020年12月31日厦门大学附属中山医院接收的44例接受allo-HSCT的TM患儿作为研究对象,经SUFU rs17114808位点基因多态性检测,比较不同基因型患儿的临床资料,记录GVHD的发生率和严重程度,并分析SUFU基因型与移植后发生GVHD的关系。结果 44例TM移植患儿中,SUFU基因位点(rs17114808)CC、CT、TT的基因型发生率分别为29.55%、52.27%、18.18%。CC型组和CT/TT型组性别、移植年龄、供受者关系、人类白细胞抗原匹配程度、末次随访存活率比较,差异无统计学意义(P>0.05)。移植后CC型组急性GVHD(aGVHD)和慢性GVHD(cGVHD)的发生率均高于CT/TT型组,但差异无统计学意义(P>0.05)。多因素logistic回归分析显示,携带CC基因型对Ⅱ～Ⅳ度aGVHD的发生有影响(OR=6.601,P<0.05)。两组基...     

托珠单抗联合芦可替尼治疗造血干细胞移植后激素耐药的移植物抗宿主病患儿六例

6例患儿在造血干细胞移植后出现激素耐药的移植物抗宿主病（GVHD）,其中急性GVHD 4例,慢性GVHD 2例。4例急性GVHD患儿主要表现为大面积皮疹、发热2例,主要表现为腹痛、腹泻2例;2例慢性GVHD患儿主要表现为大面积皮肤苔藓样变1例,主要表现为反复口腔溃疡、张口受限1例。6例患儿均采用托珠单抗联合芦可替尼治疗,给药方案为托珠单抗8 mg/kg静脉注射,每3周一次;芦可替尼5～10 mg/d口服,连续28 d,至少完成两个疗程治疗。6例患儿的治疗反应率为100%,其中5例患儿接受两个周期治疗后完全缓解,中位缓解时间为26.7 d。中位随访11(7～25)个月,未观察到明显治疗相关的不良反应。     

低剂量甲磺酸伊马替尼治疗慢性嗜酸性粒细胞白血病2例

慢性嗜酸性粒细胞白血病（chronic eosinophilic leukemia,CEL）是一类罕见的髓系恶性嗜酸性粒细胞增殖性疾病,l临床特点类似慢性粒细胞白血病,与特发性高嗜酸性粒细胞综合征不易鉴别。已证实CEI。发生的分子机制为血小板衍生的生长因子受体基因（PDGFR）重排,酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼通过抑制PDGFR融合基因对CEL具有靶向治疗效应,     

脐带来源间充质干细胞治疗异基因造血干细胞移植后慢性移植物抗宿主病

背景：间充质干细胞具有免疫调节作用,在治疗急性移植物抗宿主病中已取得成功,但是在治疗慢性移植物抗宿主病中,特别是肺部慢性移植物抗宿主病的研究报道还很少。目的：评价脐带间充质干细胞治疗造血干细胞移植后慢性移植物抗宿主病的效果。方法：10例接受异基因干细胞移植治疗患者,明确诊断为慢性移植物抗宿主病,常规免疫抑制治疗无效,给予脐带间充质干细胞治疗,每个治疗剂量2×107个细胞,每次1或2个剂量,每2周治疗1次,根据疗效标准评价疗效。结果与结论：4例肺部慢性移植物抗宿主病患者3例显效,2例皮肤型慢性移植物抗宿主病患者1例进步,1例显效;4例肝脏排斥患者2例显效,2例无效,治疗总有效率70%（7/10）。结果表明脐带间充质干细胞治疗难治性慢性移植物抗宿主病是一个有效的疗法。     

利妥昔单抗联合CHOP化疗Castleman病长期缓解1例

Castleman病(castleman disease,CD)亦称巨大淋巴结增生症,是一种少见的异质性淋巴组织增殖性疾病,以淋巴结肿大为主要表现,偶伴发热、消瘦、盗汗、浆膜腔积液、肝脾肿大等系统受累的表现。病变可累及淋巴结区域的任何部位,但最常见部位是胸部纵隔淋巴结,其次是颈部、腋下、腹部、腹股沟等部位,少见波及结外组织,由Castleman等[1]在1956年首次以病理现象报道。我科收治1例以     

泊沙康唑预防性抗真菌治疗在重型地中海贫血儿童干细胞移植中的应用

目的探讨泊沙康唑预防性抗真菌治疗在重型地中海贫血儿童干细胞移植中的疗效和安全性。方法分析2017年2月-2019年7月在厦门大学附属中山医院完成的38例重型地中海贫血患儿异基因干细胞移植的临床资料。移植过程中中性粒细胞<0.5×10^9/L的第1天开始同步口服泊沙康唑每次4 mg/kg,3次/d,持续服用至中性粒细胞恢复正常,或发生侵袭性真菌病(IFD),或发生无法耐受的不良反应。记录并统计泊沙康治疗期间IFD发生率,临床不良反应发生率,测定血清丙氨酸转氨酶(ALT)、天冬氨酸转氨酶(AST)、总胆红素(TBIL)、直接胆红素(DBIL)、肌酐,以及环孢素A的血药浓度水平。结果38例患者中临床诊断IFD 1例,拟诊IFD 1例,真菌感染发生率为5.3%。未发生3级以上胃肠道反应(恶心、呕吐、腹泻)、皮疹、肌酐升高。3级肝功能损害事件发生率为7.9%(3/38),停药率5.3%(2/38),不同Pesaro分级之间肝功能损害事件发生率差异无统计学意义。结论泊沙康唑预防性抗真菌治疗在该组接受造血干细胞移植的重型地中海贫血患儿中的应用有效而安全。