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史彤  李积宗 《药学实践杂志》2022,40(4):296-301,313
基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达从而改变活细胞的生物学特性以达到治疗目的的治疗手段。随着载体递送、基因编辑等相关技术的快速发展,基因治疗已被广泛应用于遗传性疾病和肿瘤等难治性疾病的研究,其基因产品在多个国家获批上市,显示出令人惊喜的疗效。大型药企纷纷布局基因治疗领域,同时涌现出大量创新型企业,加入到基因治疗研发的行列,基因治疗展现出广阔的市场前景。本文从基因治疗关键技术的研究进展、产业发展、监管政策及未来展望等方面进行探讨。  相似文献   
2.
新型抗肿瘤药物已成功用于规避常规策略的某些局限性,同时提供更高的敏感性和特异性、更高的生物利用度和改善的综合治疗效果。本文总结了过去70年的抗肿瘤药物开发里程碑,综述了基于肿瘤标志性特征的14类抗肿瘤药物开发路径,并且从多学科交叉融合的视角探索了抗肿瘤药物开发中的前景。  相似文献   
3.
为缩小我国与美日欧等在生物医药领域的差距,近十年来政府大力推进生物医药科技创新。上海等生物医药产业高地率先建立生物医药技术创新系统,以促进新技术发现和应用。本研究首次采用包含技术方向确认、知识创新扩散、资源引导、市场形成、指导引领、社会制度合理性建立等六大功能的技术创新系统功能框架来分析上海的生物医药技术创新系统。研究发现该创新系统初显成效,但在企业创新主体作用、知识扩散和资源供给等方面仍需加强。建议提升企业主导创新角色作用,加强系统内外联系和完善生物医药上市融资机制。  相似文献   
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