美国儿科药品审批政策概述

简要介绍美国儿科药品审批政策并进行深入分析,总结其成功经验,为建立适合我国的儿科药品审批政策提供参考.     

甲状腺乳头状癌高细胞亚型的临床病理学研究进展

甲状腺乳头状癌高细胞亚型(TCV)是甲状腺乳头状癌(PTC)中预后较差的一种亚型。由于诊断标准中对高细胞的高度及比例尚有争议,目前对高细胞亚型未达成共识。微小乳头状癌也可出现高细胞亚型改变,但其总体预后还需要更长时间的随访。病理诊断对这种特殊成分的明示能对临床治疗有所提示。BRAF在高细胞亚型乳头状癌中的高突变率可能是今后研究并治疗这类疾病的重要方向。     

上皮间质转化在甲状腺肿瘤中的研究进展

上皮间质转化过程与肿瘤的侵袭转移等特性密切相关,在肿瘤发生发展中的研究日益深入。甲状腺乳头状癌中有侵袭性区域,这部分组织黏附分子表达缺失,甲状腺未分化癌中有较多肿瘤相关干细胞特征的细胞。上皮间质转化可能在甲状腺肿瘤进展中发挥重要作用,这也是研究甲状腺未分化肿瘤靶向药物的新方向。     

儿童髓系肉瘤25例临床病理分析

目的 探讨儿童髓系肉瘤(myeloid sarcoma,MS)的临床病理学特征、免疫表型、诊断及鉴别诊断.方法 收集25例儿童MS的临床资料,采用免疫组化SP法检测MPO、溶菌酶(Lysozyme)、CD68、CD43、CD33等的表达,并复习相关文献.结果 25例MS患儿年龄14天～13岁,平均3.2岁,男童14例,...     

药品设计缺陷及其归责与赔偿

目的 寻求适当的药品设计缺陷认定标准.方法 以药物的研制过程为主线,探究可能存在的设计缺陷问题及其责任主体与赔偿机制.结果与结论 药品是关系人体健康的特殊商品.应结合我国国情,建立科学的药品设计缺陷归责与赔偿机制.     

低分化甲状腺癌的临床病理

  目的  观察低分化甲状腺癌(poorly differentiated thyroid carcinoma, PDTC)的临床病理特点。  方法  回顾性分析北京协和医院12例符合都灵诊断共识的PDTC临床、影像和病理学资料, 并采用EnVision法进行免疫组织化学标记。  结果  12例PDTC病例中11例为女性, 1例为男性, 平均发病年龄53.6岁。临床均表现为前颈部肿块, B超示肿物为低回声实性结节。5例患者肿瘤主要呈粱状生长, 4例主要呈岛状生长, 3例主要呈实性生长。免疫组化, 11例阳性表达TTF1;10例阳性表达甲状腺球蛋白; 4例P53弥漫阳性表达, 3例局灶阳性表达; Ki67增殖指数3%~25%不等。随访期间, 2例患者分别于术后4年及术后7.5年死于肿瘤播散。  结论  PDTC是一种独特的且较少见的甲状腺恶性肿瘤, 其临床病理特点介于高分化甲状腺癌与未分化甲状腺癌之间。     

甲状腺滤泡癌研究进展

<正>甲状腺滤泡癌(follicular thyroid carcinoma,FTC)发病率在甲状腺恶性肿瘤中排位第2,约占甲状腺恶性肿瘤的10%~15%,通常经血行转移至肺、骨等部位,部分患者在肿瘤转移或复发后才被确诊。FTC常以临床病理血管、包膜浸润为诊断依据,但有时因未见明确的浸润灶或因取材不足而漏诊,为此对FTC的认识尚有待提高。     

mRNA疫苗的研究进展及监管概述

目的:梳理信使核糖核酸(mRNA)疫苗的开发、应用现状及产业化挑战,为国内此类产品的开发提供参考。方法:针对mRNA疫苗的设计、特点、生产及应用现状的相关研究进行整理、分析,介绍国内外对mRNA疫苗的监管采取的相关举措,并对这一突破性平台技术未来产业化应用将面临的关键问题进行总结分析。结果与结论:mRNA技术凭借其通用、快速、灵活的特点应用于不同领域的疫苗/药物开发,尤其是mRNA疫苗在抗击新型冠状病毒肺炎疫情上取得了迅速且显著的成效,开启了核酸药物发展的新时代。为了保障mRNA疫苗的安全、有效、可及,部分国家及地区制定了配套的相关法规,并设立了特别审评部门加强对mRNA疫苗的上市监管。由于产品特性、生产工艺的原因,mRNA疫苗产业化在疫苗可及性、生产管理、质量控制、共线生产导致的系统污染风险、知识产权风险以及新病毒变体的开发等多方面均存在挑战。     

PIC/S GMP先进治疗产品附录与我国细胞治疗产品生产质量管理指南的对比分析

目的：为我国申请加入药品检查合作计划(PIC/S),建立与国际统一的检查标准,提出细胞治疗产品GMP检查亟需关注的差异点。方法：对我国细胞治疗产品指南与PIC/S先进治疗产品GMP附录进行整体梳理和对比分析,并就一些关键问题进行了讨论。结果：我国与PIC/S GMP附录原则及考虑要素基本是一致的,但从法规体系、框架结构、适用范围、具体要求均有所区别。结论：分别从质量风险管理、起始生物材料的检查、与国际检查标准的统一三个方面提出了对此类产品GMP检查的启示。     

美国药品安全信息发布及其对我国的借鉴

美国FDA药品安全信息发布形式多样,保证了信息的及时传达,具有指导临床合理用药的意义;而我国的药品安全信息发布途径有限,形式单一,信息传达的及时性受到限制。应当借鉴FDA的成熟经验,完善我国的药品安全信息发布体系。