基于他克莫司的免疫抑制方案用于稳定儿童肝移植受者的成本-效用分析

目的:对儿童肝移植术后以他克莫司为基础的不同免疫抑制方案进行成本-效用分析。方法:基于全社会角度，采用马尔可夫(Markov)模型进行成本-效用分析，模拟中国儿童肝移植受者接受速释他克莫司单药治疗、缓释他克莫司单药治疗、速释他克莫司+霉酚酸联合治疗的健康结果和疾病经济负担，开展成本-效用分析，并进行单因素和概率性敏感性分析。成本参数来自首都医科大学附属北京友谊医院儿童肝移植受者就诊费用，生命质量参数来源于问卷调查，临床疗效通过已发表文献获得。结果:在10年研究时限下，以3倍人均GDP(242 928元)为意愿支付阈值(willingness to pay, WTP),缓释他克莫司单药治疗具有经济学优势，其成本为254 854.25元，质量调整生命年(quality adjusted life years, QALY)为5.50,增量成本效果比(incremental cost-effectiveness ratio, ICER)为61 901.94元/QALY。单因素敏感性分析结果显示，排斥反应发生的概率、健康效用值、成本等各项因素在一定范围内变化时，缓释他克莫司单药治疗的ICER始终...     

基于美国VAERS数据库的肝、肾移植受者接种新型冠状病毒疫苗不良事件分析

目的 通过对美国疫苗不良反应事件报告系统（vaccine adverse event reporting system,VAERS）中肝、肾移植受者接种新型冠状病毒疫苗后的不良反应数据进行挖掘,分析其具体特征,为器官移植受者接种新型冠状病毒疫苗提供安全性数据参考。方法 提取2020年12月18日到2023年5月24日VAERS数据库中肝、肾移植患者新型冠状病毒疫苗相关不良事件数据,用比例失衡法统计分析不良事件报告基本情况,对例数大于3的不良事件进行筛选和系统-器官分类分析。结果 共收集接种新型冠状病毒疫苗13个系统-器官分类的不良反应报告,肝移植253例,肾移植817例,常见不良反应为头痛、疲劳、发热、寒战、肢体疼痛、头晕、咳嗽、腹泻等。其中临床需关注新的不良反应有急性肾损伤、心房纤颤、丙氨酸转氨酶升高、移植排斥反应、病情加重、血氧饱和度降低等。结论 通过VAERS系统对肝、肾移植患者接种疫苗后不良反应数据挖掘,检测出多个值得关注的新的不良反应,为进一步开展移植患者接种新型冠状病毒疫苗提供参考。     

免疫检查点抑制剂治疗晚期肝细胞癌的研究进展

肝细胞癌(hepatocellular carcinoma, HCC),是全球癌症死亡的第二大原因。多数肝癌患者在确诊时已是晚期,系统治疗药物比较有限。自2007年以来,索拉非尼靶向治疗一直占据肝癌一线药物治疗的主导地位。近几年肝癌药物治疗发展迅速,免疫检查点抑制剂阿替利珠单抗与血管内皮生长因子抗体贝伐珠单抗联合方案的疗效首次超过了索拉非尼,帕博利珠单抗、卡瑞利珠单抗等免疫检查点抑制剂在临床研究中显示出较好的效果,免疫检查点抑制剂有望成为肝癌系统治疗的一种新模式。本文就免疫检查点抑制剂治疗晚期肝细胞癌的现状和进展做一综述。     

胆汁淤积性肝病婴儿肝移植后他克莫司浓度影响的因素

目的 探讨胆汁淤积性肝病婴儿肝移植后他克莫司浓度影响因素,为个体化治疗提供依据。方法 回顾性分析2018年1月—2020年12月北京友谊医院肝移植中心的胆汁淤积性肝病婴儿(≤12个月)肝移植病例56例,收集使用伏立康唑前3 d内他克莫司的剂量及血药浓度、临床指标,使用伏立康唑后3,5,7 d他克莫司的剂量和血药浓度及伏立康唑的剂量和血药浓度,对他克莫司的血药浓度与性别、临床指标及合并伏立康唑进行相关性分析。结果 性别、血清白蛋白浓度与他克莫司的血药浓度有显著相关性(P<0.05);合并伏立康唑后,他克莫司的维持剂量显著降低(P<0.01),标准化血药浓度较合并前显著性升高(P<0.01),他克莫司浓度无显著变化(P>0.01);合并伏立康唑后他克莫司减量情况个体差异很大,且减量情况与伏立康唑浓度高低无显著相关性。结论 伏立康唑对他克莫司的影响存在显著的个体差异性,说明书中减量至原剂量1/3并不适用所有患者,两者联用后应密切监测他克莫司血药浓度,及时调整给药剂量使血药浓度达到有效范围。     

肝移植儿童生命质量评估量表的系统综述

摘要：目的:探索更适合肝移植儿童的健康相关生命质量（HRQoL）评估量表，为药物经济学研究提供参考。方法:计算机检索PubMed、Embase、Cochrane Library、CNKI、WanFang Data、VIP、SinoMed数据库，搜集使用标准HRQoL评估量表对肝移植儿童生命质量进行评估的文献，检索时限为2011年1月～2021年5月，比较纳入文献涉及量表的适用情况、异同点、优缺点。结果:共检索到919篇文献，纳入37篇，包括13种标准HRQoL评估量表，最常用的普适性量表为儿童生命质量评估模型核心量表（PedsQL4.0）,最常用的疾病特异性量表为PedsQL移植模块（PedsQL3.0TM）,对肝移植儿童针对性最强的量表为儿童肝移植生命质量（PeLTQL）,最便于得到健康效用值的量表为9维儿童健康效用量表（CHU9D）。结论:推荐使用PedsQL3.0TM评估肝移植儿童生命质量，使用CHU9D得到健康效用值。PeLTQL仍需进一步翻译和验证。     

抗凝药物治疗肝硬化门静脉血栓的成本—效果分析

目的 对不同抗凝药物治疗肝硬化门静脉血栓(PVT)进行成本-效果分析，为临床选择具有经济性的肝硬化PVT抗凝药物治疗方案提供参考。方法 从医疗机构角度构建决策树模型，比较不同抗凝药物治疗方案治疗肝硬化PVT的经济性。以治疗成功率作为健康产出，成本数据来源于首都医科大学附属北京友谊医院真实医疗环境的价格。对各抗凝方案进行成本-效果分析，并对结果稳健性进行敏感性分析。结果 与非抗凝组相比，华法林方案的增量成本-效果比(ICER)为1 204.70元，直接口服抗凝药(DOACs)方案的ICER为2 600.73元，低分子肝素(LMWH)方案的ICER为17 689.32元。在意愿支付阈值(WTP)为14 590.90元的情况下，DOACs治疗方案最具有经济性。单因素敏感性分析结果表明，DOACs抗凝药物每日成本对结果的影响最大。当DOACs日成本高于21.03元时，华法林比DOACs更有经济性。成本-效果可接受曲线显示，WTP为14 590.90元时，DOACs具有经济性的概率为53.7%。结论 DOACs治疗肝硬化PVT的方案较华法林和LMWH方案更有经济性，该结论还需多中心临床研究验证。     

基于9维儿童健康效用量表调查结果的儿童肝移植受者生命质量及其影响因素分析

目的评估儿童肝移植受者术后健康相关生命质量, 并分析相关影响因素。方法使用问卷调查的方式对2013年6月至2021年9月在首都医科大学附属北京友谊医院肝移植中心进行第一次肝移植手术并规律复查的5～17岁儿童肝移植受者的生命质量进行家长版问卷调研, 排除不愿参加调查及无法理解问卷内容的患儿及家长。调查问卷基于9维儿童健康效用量表(Child Health Utility 9D instrument, CHU9D)设计, 由患儿的1位主要照护者在线作答。使用CHU9D中国积分体系将问卷结果转化为健康效用值。先进行单因素分析, 再将单因素分析结果中P<0.1的因素和经临床专家讨论认为具有临床意义的因素纳入多因素分析, 使用多重线性回归模型, P<0.05为有统计学意义。结果共纳入140份有效问卷, 受者年龄为(7.95±2.74)岁, 调查距离移植手术时间为(4.90±2.17)年, 其中19例至少发生过1次排斥反应, 101例(72.1%)为亲体肝移植受者。CHU9D量表评估显示健康效用值为(0.85±0.14)分, 单因素分析显示儿童肝移植受者接受调查的年龄、上学情况和原发病...