抗VEGF治疗湿性年龄相关性黄斑变性的回顾与展望

自雷珠单抗2006年上市以来,抗血管内皮生长因子(vascular endothelial growth factor,VEGF)药物一直是治疗湿性年龄相关性黄斑变性(age-related macular degeneration,AMD)的一线药物.然而,临床研究显示,抗VEGF药物治疗若干年后患者视力回到基线水平...     

LCA2型基因治疗临床试验研究进展

Leber先天性黑矇(Leber''s congenital amaurosis,LCA)是一种遗传性致盲性眼病,在婴儿早期出现严重的视力低下或丧失丧失。该疾病的LCA2型与RPE65的突变相关。既往对于LCA2在内的遗传性视网膜疾病无有效治疗方法。近年来,随着基因治疗技术的进步,遗传性视网膜疾病的治疗进展取得了巨大进步,其中最成功的便是LCA2的基因治疗。本文简要介绍了LCA2基因治疗的发展,并对既往LCA2临床试验中的注射剂型、剂量、注射方式、测量方法、治疗效果与年龄的相关性和治疗效果的稳定性进行综述,为LCA2基因治疗进入我国临床工作提供参考及临床治疗经验。