基于体外化疗药物敏感试验制定中晚期肝母细胞瘤患儿化疗方案的疗效对照研究

目的 评估根据体外化疗药物敏感试验-三磷酸腺苷肿瘤化疗药物敏感试验 (ATP-TCA)制定的Ⅲ和Ⅳ期肝母细胞瘤（HB）化疗方案的疗效。 方法 纳入2013年6月至2016年6月在北京同仁医院儿科行术后化疗的Ⅲ和Ⅳ期HB患儿,以是否行ATP-TCA分为ATP-TCA组和对照组。ATP-TCA组检测伊立替康（CPT-11）、顺铂(DDP)、长春地辛（VDS）、环磷酰胺(CTX)、吡柔比星（THP）、依托泊苷(VP-16)、紫杉醇（PTX）、5-氟尿嘧啶( 5-FU)的体外敏感性,并根据药敏结果制定精准化疗方案。评估2组病死率和生存率等指标。 结果 ATP-TCA组纳入38例,2例肿瘤标本细胞数少放弃培养,2例患儿共行2次手术,均进行药敏试验,对照组纳入40例。①ATP-TCA组各种化疗药物的敏感+中度敏感率分别为DDP 32例（84.2%）、CPT-11和VD各30例（78.9%）、CTX和5-FU各29例 (76.3%)、THP 22例 (57.9%)、VP-16 18例 (47.3%)、PTX 16例（42.1%）。②ATP-TCA组病死率为36.1%（13/36）,对照组为50%（20/40）,差异有统计学意义（P=0.048）,Ⅲ期病死率ATP-TCA组为15.4%（2/13）,对照组为28.5%（4/14）,差异无统计学意义(P=0.077); Ⅳ期病死率ATP-TCA组47.8%（11/23）,对照组为61.5%（16/26）,差异有统计学意义（P=0.005)。③生存曲线分析显示, Ⅲ期预期3年生存率ATP-TCA组和对照组分别为75%和55%,Ⅳ期预期3年生存率ATP-TCA组和对照组分别为分别为50%和35%。 结论 ATP-TCA可评估化疗药物的敏感性,基于此制定的个体化化疗方案可能可以提高HB Ⅳ期患儿的生存。     

肝母细胞瘤患儿应用吡柔比星治疗前后实验室指标变化

目的 探讨肝母细胞瘤(hepatoblastoma,HB)患儿应用吡柔比星(pirarubicin,THP)化疗前后心脏毒性的实验室指标变化特点.方法 收集2012年1月至2015年6月我院收治的76例HB术后并给予含THP方案化疗后患儿的临床资料,应用统计学方法分析THP治疗前后血清实验室指标N端脑钠肽前体(N-terminal pro-brain natriuretic peptide,NT-proBNP)及肌酸激酶同工酶(creatine kinase isoenzymes,CK-MB)的变化特点.结果 76例患儿均未发生明确的心脏毒性.THP化疗前后血清NT-proBNP的水平分别为(80.93±74.13)ng/L和(211.85±211.42)ng/L,差异有统计学意义(P=0.00,P<0.05).THP累积剂量>200mg/m2治疗组化疗后血清NT-proBNP水平为(225.67±237.63)ng/L,高于THP累积剂量≤200mg/m2治疗组化疗后血清NT-proBNP水平(182.39±140.43)ng/L,但两组差异无统计学意义(P=0.338,P>0.05).THP化疗前后血清CKMB水平分别为(23.08±13.52)U/L和(30.90±13.92)U/L,变化有统计学差异(P=0.00,P<0.05).结论 儿童HB术后在应用THP化疗后血清NT-proBNP显著升高,对于早期监测心脏毒性有一定的临床意义.     

儿童紫癜性肾炎140例临床和病理分析

目的讨论儿童紫癜性肾炎的临床、病理特点及预后。方法对2002～2010年北京儿童医院收治的140例确诊为紫癜性肾炎患儿的临床表现、肾活检病理分级等进行回顾性分析,并进行随访。结果 (1)临床分型以血尿蛋白尿型(81/140)、肾病综合征型(30/140)为主,孤立性血尿或蛋白尿型、急性肾炎型、慢性肾炎型占少数。(2)140例中部分行病理活检提示肾小球病理分级以Ⅱ级(20/53)、Ⅲ级(29/53)为主;肾小管间质病理分级以+级(25/35)、++级(9/35)为主,免疫复合物沉积以单纯IgA沉积(45/53)为主。(3)大部分(76.1%)患儿尿蛋白在正规治疗1年内转阴。结论儿童紫癜性肾炎临床分型以血尿蛋白尿型为最多见,肾小球病理类型以Ⅱ、Ⅲ级为多见,临床分型的严重程度与病理分级程度并不完全一致。随访示76.1%的患儿正规治疗1年内尿蛋白可转阴,其长期预后有待进一步随访分析。     

5岁以上神经母细胞瘤患者的临床特点及疗效分析

目的 总结5岁以上神经母细胞瘤（NB）患儿的临床特点及疗效,为改善其预后提供理论基础。方法 回顾性分析54例初治NB患儿临床资料,进行临床特点、疗效总结以及Kaplan-Meier生存分析。结果 54例患儿中男36例、女18例,均为3、4期。以腹膜后占位最多见（76%,41/54）,其次为纵隔占位（18%,10/54）、椎管内占位（4%,2/54）和盆腔占位（2%,1/54）。截止至随访日期,54例患儿中存活30例（56%）：无病生存23例（77%,其中9例为复发再度化疗后完全缓解）、肿瘤部分缓解6例（20%,均为复发再度化疗患儿）、进展1例（3%,为复发再度化疗后进展）;死亡24例（44%）,其中22例为复发再度化疗后死亡、2例为初治期间多脏器衰竭死亡;治疗、随访期间共38例复发。Kaplan-Meier生存分析提示：54例患儿平均生存时间53.8个月;3期患儿总生存率（OS）为80%,高于4期患儿（53%）,差异具有统计学意义（P < 0.01）;复发患儿平均生存时间（51.68个月）低于无复发病例（62.57个月）,差异有统计学意义（P < 0.01）。结论 年长儿NB临床分期多属晚期,但规律治疗仍可提高疗效,应增加患儿信心,坚持规范治疗。     

儿童维持性血液透析血浆BNP水平的变化

目的观察维持性血液透析(maintenance hemodialysis,MHD)患儿血浆脑钠肽(BNP)水平,初步探讨血浆BNP在判断儿童MHD容量状态中的意义。方法采用微粒子酶免疫分析法对23例(56例次)因终末期肾病(ESRD)行MHD患儿血液透析前后血浆BNP的水平进行检测,并与50例健康儿童进行比较,BNP异常增高者下调干体重后分析其水平变化。结果对照组男26例,女24例;年龄5岁1个月～12岁6个月;BNP水平(48.31±19.60)pg/ml,与年龄无相关性,性别间差异无统计学意义。MHD患儿透析前BNP水平为228.77pg/ml(17.67～3375.42),3例4000pg/ml;透析后BNP为199.22pg/ml(8.87～2758.00),透析后BNP水平明显下降,与透析前比较差异有统计学意义。MHD患儿血浆BNP水平明显高于正常对照组(P0.01)。3例BNP异常增高者无心力衰竭表现,有心房、心室扩大,下调干体重后BNP明显下降。结论 MHD患儿血浆BNP水平明显升高,BNP水平可以反映MHD患儿的容量状态。     

N-myc表达在儿童神经母细胞瘤完全缓解后复发中的作用

  目的  探讨N-myc蛋白表达与神经母细胞瘤完全缓解后复发的关系。  方法  回顾性分析2005年8月至2018年6月首都医科大学附属北京同仁医院收治的初次完全缓解的神经母细胞瘤患儿49例,其中N-myc阳性组27例,N-myc阴性组（对照组）22例。采用Kaplan-Meier及Cox比例风险回归模型进行分析。  结果  49例患儿5年的总生存率、无复发生存率分别为75.7%、65.0%。N-myc阳性组患儿5年的总生存率、无复发生存率分别为64.2%、51.6%,对照组分别为90.9%、81.8%。N-myc阳性组患儿的总生存率、无复发生存率均显著低于对照组（均P<0.05）,N-myc表达阳性是导致神经母细胞瘤完全缓解后复发的独立危险因素（P<0.05）。  结论  N-myc阳性是导致神经母细胞瘤完全缓解后复发的重要因素。应关注N-myc阳性患儿完全缓解后的巩固治疗及肿瘤复发的监测,最大限度避免治疗后复发,以改善患儿长期预后。      

ERCC1基因C118T单核苷酸多态性与儿童晚期头颈部横纹肌肉瘤短期预后的相关性

目的 探讨ERCC1基因C118T单核苷酸多态性与儿童晚期头颈部横纹肌肉瘤短期预后的相关性.方法 对41例接受以铂类为主要药物化疗的晚期头颈部横纹肌肉瘤的患儿进行ERCC1基因检测,分析其C118T单核苷酸多态性及基因拷贝数与患儿短期预后的相关性.结果 ERCC1基因C118T突变类型为C/C占29.3％(12/41),C/T 36.6％(15/41),T/T 34.1％(14/41).C/C基因拷贝数为1.151 8±0.265 0,C/T 0.694 8±0.184 0,T/T 0.679 2±0.178 0,C/C组与C/T+T/T组基因拷贝数的差异有统计学意义(P=0.000),且两组间短期预后差异亦有统计学意义(P=0.034).结论 晚期头颈部横纹肌肉瘤患儿ERCC1基因C118T单核苷酸多态性以C/T+T/T型为主,与C/C型相比,C/T+T/T型ERCC1基因表达水平更低,患儿对铂类化疗药物更加敏感,疗效更好,缓解率高,近期生存情况更佳.