间充质干细胞治疗脊髓小脑性共济失调

背景：脊髓小脑性共济失调是临床上较常见的以进行性加重的四肢共济运动障碍为主要临床表现的中枢神经系统变性疾病,常规药物治疗效果欠佳。目的：观察自体骨髓间充质干细胞以及异体脐带间充质干细胞输注治疗脊髓小脑性共济失调的临床效果。方法：对接受间充质干细胞治疗的27例确诊脊髓小脑性共济失调患者进行综合统计分析,其中6例行自体骨髓间充质干细胞腰穿治疗,21例行异体脐带间充质干细胞腰穿结合静脉输注治疗,两组患者均采用世界神经病联合会国际合作共济失调量表（International Cooperative Ataxia Rating Scale,ICARS）对患者治疗前后神经功能进行评定。结果与结论：所有27例脊髓小脑共济失调患者行间充质干细胞治疗过程中以及治疗前后均未及明显不良反应。其中6例患者采用自体骨髓间充质干细胞治疗后效果均不明显,另外21例患者行异体脐带间充质干细胞输注治疗,治疗后3个月与治疗前比较,患者自觉症状均有一定程度改善,ICARS评分明显降低（P〈0．05）。说明脐带间充质干细胞治疗是安全的,可以一定程度地改善脊髓小脑性共济失调患者的临床症状,提高患者生活质量。     

人脐带华通胶间充质干细胞的体外分离培养及鉴定

目的 研究由脐带华通胶组织(Wharton's jelly)在体外分离、培养、扩增获得脐带间充质干细胞(umbilical cord derived mesenchymal stem cells,以下简称UC MSCs)的方法,并进行UC- MSCs的各项鉴定.方法 脐带华通胶组织采用胶原酶以及胰酶序贯消化法分离得到UC-MSCs,用流式细胞仪分析其表型特征,向成骨、成脂以及成神经元细胞诱导分化并鉴定.结果 由人脐带华通胶可以有效获得间充质干细胞.原代细胞培养24～48 h内细胞开始贴壁生长,5～7 d左右可以传代培养,在2～3周时间内可以迅速扩增至107到108数量级.各项分化鉴定试验证实UC-MSCs具有多向分化潜能,能分化成骨、成脂细胞以及神经元细胞.UC-MSCs在体外培养传至20～30代仍保持稳定的细胞表面标记.结论 由人脐带华通胶可以有效地获得间充质干细胞,这种UC-MSCs能在体外长期传代培养,生物学特性稳定,具有多向分化的潜能,是今后细胞治疗很有前景的种子细胞.     

间充质干细胞治疗脊髓小脑性共济失调

背景：脊髓小脑性共济失调是临床上较常见的以进行性加重的四肢共济运动障碍为主要临床表现的中枢神经系统变性疾病,常规药物治疗效果欠佳。 目的：观察自体骨髓间充质干细胞以及异体脐带间充质干细胞输注治疗脊髓小脑性共济失调的临床效果。 方法：对接受间充质干细胞治疗的27例确诊脊髓小脑性共济失调患者进行综合统计分析,其中6例行自体骨髓间充质干细胞腰穿治疗,21例行异体脐带间充质干细胞腰穿结合静脉输注治疗,两组患者均采用世界神经病联合会国际合作共济失调量表(International Cooperative Ataxia Rating Scale,ICARS)对患者治疗前后神经功能进行评定。 结果与结论：所有27例脊髓小脑共济失调患者行间充质干细胞治疗过程中以及治疗前后均未及明显不良反应。其中6例患者采用自体骨髓间充质干细胞治疗后效果均不明显,另外21例患者行异体脐带间充质干细胞输注治疗,治疗后3个月与治疗前比较,患者自觉症状均有一定程度改善,ICARS评分明显降低(P < 0.05)。说明脐带间充质干细胞治疗是安全的,可以一定程度地改善脊髓小脑性共济失调患者的临床症状,提高患者生活质量。     

克拉屈滨联合阿糖胞苷治疗儿童复发难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症

目的:观察克拉屈滨(Cladribine, 2-CdA)联合阿糖胞苷(Ara-C)方案治疗儿童复发难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)的疗效及预后。方法:回顾性分析2014年7月至2020年2月于武汉儿童医院血液肿瘤科接受2-CdA联合Ara-C方案治疗的复发难治性LCH患儿9例,根据国际组织细胞协会LCH评估指南以及疾病活动度评分(DAS)对疗效以及疾病状态进行评估,根据世界卫生组织(WHO)化疗药物不良反应分级标准进行药物不良反应评估,随访患者生存状态以及疾病相关后遗症。结果:在接受2-CdA联合Ara-C方案治疗前,9例患者中有7例评估为活动性疾病进展(ADW),2例评估为活动性疾病稳定(ADS),中位DAS为8分(4-15分)。经过(2-6)个该疗程治疗后,有6例患者达到无活动性疾病(NAD),3例达到活动性疾病好转(ADB),中位DAS为0分(0-5分)。9例患者在治疗后均出现血液系统不良反应(WHO IV级),3例患者出现肝胆系统不良反应(WHO I-II级)。中位随访时间31(1-50)个月,9例患者均存活,3例出现疾病相关后遗症,2例合并肝硬化以及胆汁淤积性肝炎、...