基因治疗的研究进展

目的：基因治疗人类单基因遗传病和癌症。方法：阅读国外文献，总结分析了基因治疗的临床研究。结果：数百例研究证明基因治疗都有疗效，副作用极少，存在的问题是在体内基因导入和表达效率不理想。结论：有待开发高效的基因表达载体系统和受体细胞体系；治疗性克隆技术是解决此难题的一种新思路。