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转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）是由于不溶性转甲状腺素（TTR）蛋白在心肌中沉积引起包括心脏传导异常以及心力衰竭等在内的多种并发症。既往对ATTR-CM的治疗只针对ATTR-CM的并发症如心力衰竭、心律失常等进行治疗,缺乏针对病因治疗的有效药物。近年来,随着TTR的稳定剂如氯苯唑酸及RNA干扰（SiRNA）药物如patisiran等问世,使ATTR-CM的治疗真正进入了病因治疗的时代。基因组编辑技术是有别于传统药物治疗机制的新方法,是通过CRISPR/Cas9工具对目标基因编辑,从而实现从蛋白到临床表型的改变。在ATTR-CM的小动物模型中已证实,通过CRISPR/Cas9基因编辑可有效降低TTR蛋白在组织中的沉积。小样本的临床研究也取得了和动物实验相似的结果,可能为未来ATTR-CM的治疗带来革命性影响。本文对目前基因编辑技术治疗ATTR-CM的进展作一综述。 相似文献
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急腹症术后继发性混合细菌感染一例报告王家玉，谢林峰（合肥市第一人民医院，２３００６１）我室从一例腹腔液中分离出表皮葡萄球菌及产碱韦荣氏球菌各一株，报告如下：病例介绍患者女，６３岁，因上腹持续性疼痛伴恶心呕吐急诊入院，体温３８．２℃，ＷＢＣ１１．８×１... 相似文献
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例1.男婴.出生13d.因呕吐1oa入院.体温39℃。WBC14.3×10~9·L~(-1)。次日血培养出腔隙莫拉氏菌。30日死亡。 相似文献
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腔隙莫拉菌败血症４例例１，男性，１３ｄ．因呕吐１０ｄ于１９９１年１２月１５日入院。ＧｓＰ３，足月顺产。生后３ｄ呕吐，当地医院肌注青霉素后左臀部起一脓肿。体温３７℃，呼吸３６次，脉搏１３４次，反应差，颈软，前囱平，全身皮肤中度黄染，心、肺、腹均无异常。... 相似文献
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