miR-22在儿童急性B淋巴细胞白血病中的表达及临床意义

目的探讨miR-22在儿童急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)中的表达及临床意义。方法收集B-ALL患儿30例,以非恶性疾病或非血液病患儿10例为对照组。采集骨髓标本,提取RNA,实时荧光定量PCR方法检测miR-22的表达,并计算miR-22相对表达量。结果 miR-22相对表达量B-ALL患儿组显著低于对照组(P=0.001);治疗前显著低于治疗第33天及治疗第12周(P值分别为0.005和0.001);治疗第33天显著低于治疗第12周(P=0.012);10岁以上组显著低于10岁以下组(P=0.001);低危组显著高于中危组(P=0.007)及高危组(P=0.001);中危组与高危组比较差异无显著性(P=0.589)。结论 miR-22在儿童B-ALL中很可能存在抑癌作用。     

儿童急性淋巴细胞白血病合并肾病综合征1例

1 病历简介 患儿,女,1岁9个月,主因"面色苍白1周余"入院.入院查体:T 36.4℃,P 109次/分,R 30次/分,BP 80/50mmHg,体重10 kg,身长85cm.神志清,精神反应差,贫血貌,双侧眼睑水肿,全身皮肤可见散在出血点.双肺呼吸音粗,未闻及啰音.心音有力,未闻及心脏杂音.腹部膨隆,肝脏右肋下4cm,剑突下7cm,质中,边锐,表面光滑,无压痛,脾脏左肋下及边缘,移动性浊音阴性,双下肢指凹性浮肿.     

CD19 CAR T 细胞治疗儿童复发B 淋巴细胞白血病/淋巴瘤的临床观察

目的: 通过对6 例复发的B 淋巴细胞白血病/非霍奇金淋巴瘤病人的治疗,观察CD19 CAR T 细胞
治疗对B 淋巴细胞来源恶性肿瘤的有效性及安全性。方法: 通过监测病人体温、血压、呼吸等生命体征及细胞
因子水平对细胞因子释放综合征进行诊断及治疗,通过骨髓形态、流式细胞术、增强核磁或PET－CT 对白血病
及淋巴瘤疗效进行评估。结果: 3 例急性B 淋巴细胞白血病病人在治疗后28d 均获得完全缓解,但2 例在2 ～
6mo 后复发,3 例非霍奇金淋巴瘤病人均未获得部分或完全缓解。结论: CD19 CAR T 细胞可以短期内有效缓解
急性B 淋巴细胞白血病,但对非霍奇金淋巴瘤病人疗效不确定,该细胞技术需进一步改进,优化。     

红景天苷对大鼠心肌缺血再灌注损伤的保护作用

目的 :探讨红景天苷对大鼠心肌缺血 -再灌注损伤的保护作用。方法 :结扎大鼠冠状动脉左前降支血管 ,3 0min后松开结扎线再灌注 60min ,制备缺血再灌注损伤模型。实验分为四组 :假手术组、缺血再灌注组、红景天苷治疗组和丹参治疗组。观察各组大鼠缺血再灌部位的心肌组织匀浆及血清中SOD、NO、MDA及LDH含量的变化。结果 :①红景天苷治疗组再灌注心肌组织中NO、MDA的含量比缺血再灌注组明显降低 (P <0 . 0 1) ,与丹参治疗组和假手术组接近 ;②红景天苷治疗组SOD的活力明显高于缺血再灌注组 ,P <0 . 0 1;③红景天苷治疗组心肌组织中LDH的活性明显高于缺血再灌注组 (P <0 . 0 1) ,血清中LDH的活性与心肌组织中的变化呈负相关。结论 :红景天苷对大鼠心肌缺血 -再灌注损伤有一定的保护作用 ,其机制可能是通过提高机体的抗氧化应激反应而实现的。     

克拉屈滨联合阿糖胞苷治疗高危/难治性儿童急性髓细胞白血病及侵袭性NK/T细胞淋巴瘤

目的探讨应用克拉屈滨联合阿糖胞苷治疗高危/难治性儿童急性髓细胞白血病(AML)及侵袭性NK/T细胞淋巴瘤(NKTCL)的有效性及安全性。 方法选择2015年12月至2017年7月,于首都儿科研究所附属儿童医院血液科治疗的2例高危/难治性AML患儿及1例侵袭性NKTCL患儿为研究对象。对于高危/难治性AML患儿,采用克拉屈滨＋阿糖胞苷＋米托蒽醌＋重组人粒细胞集落刺激因子(CLAG-M)方案治疗,即d 2～6静脉滴注克拉屈滨5 mg/(m²·d),d 2～6静脉滴注阿糖胞苷2 g/(m²·d),d 2～4静脉滴注米托蒽醌10 mg/(m²·d),d 1～6皮下注射重组人粒细胞集落刺激因子3～5 μg/(kg·d)。对于侵袭性NKTCL患儿,采用克拉屈滨＋阿糖胞苷方案治疗,即d 1～5静脉滴注克拉屈滨5 mg/(m²·d),d 1～5静脉滴注阿糖胞苷500 mg/(m²·d) 。回顾性分析3例患儿的临床病例资料,对其临床表现、诊断、治疗及预后进行总结。本研究符合2013年修订的《世界医学协会赫尔辛基宣言》的要求,征得受试儿监护人知情同意,并于治疗前与其签署临床治疗知情同意书。 结果①患儿1为女性,16岁,临床诊断为高危/难治性AML M5。患儿1接受CLAG-M方案诱导治疗1个疗程后,达到完全缓解,骨髓细胞形态学检查未见白血病细胞,流式细胞术检测结果显示,骨髓微小残留病变(MRD)为1.37%,MLL-AF9融合基因定量检测结果为0。但是,该例患儿在后续巩固治疗中,因骨髓抑制(血小板减少)导致的颅内出血而死亡。②患儿2为女性,6岁,临床诊断为高危/难治性AML M2。患儿2接受CLAG-M方案诱导治疗1个疗程后,达到完全缓解,骨髓细胞形态学检查未见白血病细胞,流式细胞术检测结果显示,骨髓MRD为0.81%;接受CLAG-M方案治疗第2个疗程后,骨髓MRD<0.001%。随后,患儿2接受单倍体异基因造血干细胞移植,迄今移植后无事件生存时间已达2年。③患儿3为男性,4岁,因"皮肤破损5月余"在本院接受住院治疗,临床诊断为侵袭性NKTCL。患儿3接受克拉屈滨＋阿糖胞苷治疗1个疗程7 d后,未再出现新皮疹;20 d后,皮肤出血、溃烂明显减轻,鼻翼、躯干及四肢破损皮肤约80%结痂,鼻翼处皮肤破损范围约缩小50%;40 d后,50%～60%躯干、四肢破损皮肤愈合,达到部分缓解。患儿3最终带瘤进行同胞全相合造血干细胞移植后1个月,骨髓细胞形态学复查结果为完全缓解,骨髓MRD<0.001%。移植后2个月,患儿3侵袭性NKTCL复发,对其进行供者淋巴细胞输注治疗1次,肿瘤负荷未再增多。迄今,患儿3移植后带瘤生存时间已达1年。④3例患儿在治疗过程中,均出现Ⅳ度骨髓抑制及不同程度感染,经对症及抗感染治疗后,上述症状均被控制。 结论CLAG-M方案、克拉屈滨＋阿糖胞苷方案治疗部分高危/难治性儿童AML及侵袭性NKTCL有效,是此类患儿进行造血干细胞移植前的有效桥接手段。防治感染是这2种方案治疗高危/难治性AML及侵袭性NKTCL患儿成败的关键。由于本研究仅为回顾性病例研究,应用克拉屈滨联合阿糖胞苷治疗高危/难治性儿童AML及侵袭性NKTCL的疗效,仍有待大样本量的多中心、随机对照研究进一步证实。     

高分辨率CT观察不同来源干细胞移植治疗B型尼曼-皮克病儿童肺间质病变效果

目的 采用高分辨率CT(HRCT)观察不同来源干细胞移植治疗B型尼曼-皮克病（NPD）患儿肺间质病变的效果。方法 回顾性分析6例B型NPD患儿接受造血干细胞移植前后肺部HRCT资料,其中3例接受非亲缘脐带血干细胞移植治疗,3例接受亲缘单倍体骨髓+外周血干细胞移植治疗;于3个层面（主动脉弓层面、气管隆嵴层面及右膈顶层面）观察移植前后肺间质病变（表现为小叶间隔增厚、小叶中心阴影和小叶内线3种CT征象）累及范围并进行评分,计算各征象评分变化速率及征象评分均值变化速率。结果 接受干细胞移植后,6例患儿肺间质病变评分均较移植前呈明显下降趋势;其中3例接受非亲缘脐带血干细胞移植者肺部小叶间隔增厚、小叶中心阴影和小叶内线的征象评分变化速率及征象评分均值变化速率平均值（1.16分/月、1.33分/月、1.11分/月、1.24分/月）均高于3例接受亲缘单倍体骨髓+外周血干细胞移植者（1.14分/月、0.86分/月、0.88分/月、1.03分/月）。结论 干细胞移植可改善B型NPD患儿肺间质病变;非亲缘供体脐带血干细胞移植可能较亲缘单倍体移植治疗效果更佳。     

异基因造血干细胞移植治疗Wiskott-Aldrich综合征继发EB病毒相关平滑肌肉瘤1例

患儿男, 1月龄出现湿疹, 4月龄时发现血小板减少, 1岁5月龄全外显子测序发现WAS基因半合子突变, WAS蛋白阴性, 诊断Wiskott-Aldrich综合征(WAS), 间断予糖皮质激素及丙种球蛋白等治疗5年余。6岁余出现肝脏肿大, 影像学提示为肝脏多发结节, 肺、脾、淋巴结同时受累, 完善肝脏结节穿刺活检, 诊断为EB病毒相关平滑肌肉瘤;7岁余予后置环磷酰胺方案单倍体异基因造血干细胞移植治疗, 随访1年, 患儿免疫功能恢复, 肿瘤得到控制。