体外扩增自体调节性T细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性和疗效研究

目的 探索体外扩增的自体调节性T细胞(Treg)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的临床安全性和疗效。方法 收集2018年9月至2020年12月就诊符合入组标准的65例ALS患者,随机分为Treg组(33例)和安慰剂组(32例)。主要观察目标为两组患者的治疗安全性,观察治疗前(治疗前3个月-基线)、治疗结束后(9个月治疗结束-基线)修订版ALS功能评定量表(ALSFRS-R)均数变化;次要观察目标为Appel ALS评定量表(AALS)、Rasch构建的ALS整体残疾量表(ROADS)、用力肺活量(FVC)均数变化、死亡和气管切开病例数。结果 (1)本研究达到了主要安全终点,治疗安全。(2)从治疗前3个月至基线,Treg组(-3.77分/3个月)和安慰剂组(-3.22分/3个月)的ALSFRS-R均数下降相似(P>0.05);从基线至6个治疗周期结束时,安慰剂组ALSFRS-R均数(-4.81分/9个月)较Treg组(-0.39分/9个月)显著下降(P<0.01)。(3)Treg组AALS、ROADS、FVC均数治疗后变化均优于安慰剂组。结论 ALS患者接受自体Treg细胞治疗...     

T细胞调控及中药瞿麦在肌萎缩侧索硬化症治疗中的应用

肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种以上、下运动神经元变性为特征的神经退行性疾病,发病机制尚不清楚,生存期3～5年,至今无法治愈.近年来,多项研究表明免疫功能失调在介导神经元损伤和疾病进展中起着至关重要的作用,肠道微生物组也参与其中.与健康个体比较,免疫细胞群在ALS中差异性扩增和活化.随着病情恶化,在ALS患者及小鼠模型...     

自体外周单核细胞治疗肌萎缩侧索硬化疗效及外周淋巴细胞变化观察

目的：探讨体外扩增的自体外周血单核细胞(peripheral blood mononuclear cell,PBMC)对肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)患者的治疗作用,以及外周血淋巴细胞亚群分类与症状改善之间的关系。方法：收集2019年10月—2021年8月南京医科大学附属逸夫医院神经内科和南京中医药大学附属南京医院神经内科符合标准的ALS患者65例,通过随机表号码法将患者随机分为PBMC组(PBMC 1×10⁶个/kg体重+20%人体白蛋白100 m L,33例)和对照组(20%人体白蛋白100 mL,32例)。分别于治疗前、治疗后第5天及第14天,以修订版ALS功能评定量表(revised ALS functional rating scale,ALSFRS-R)评分,并测定外周血CD4⁺T细胞、CD8⁺T细胞、CD4⁺CD25⁺Foxp3⁺Treg细胞及CD16⁺CD56     

ALSFRS-R量表与AALS量表在评估肌萎缩侧索硬化不同治疗中的价值比较

目的 比较修订版肌萎缩侧索硬化功能评分量表(ALSFRS-R)和Appel肌萎缩侧索硬化评定量表(AALS)在肌萎缩侧索硬化(ALS)临床治疗中的应用价值差异。方法 回顾性分析94例ALS患者，依据不同治疗方案分为：利鲁唑组(31例)、依达拉奉组(32例)和对照组(未进行正规治疗的患者，31例)。收集患者的人口统计学及临床功能量表评分等资料。比较3组间临床资料，分析在不同药物治疗中两种量表的评分差异以及相关性。结果 采用标准化评分比较ALSFRS-R和AALS，结果提示基线两种量表评分呈显著负相关。ALS伦敦临床分期3期、4期患者中两种量表评分均呈显著负相关。利鲁唑组和依达拉奉组中两种量表评分反映的疾病严重程度在部分时间点上差异有显著性；对照组差异无显著性。3组的各时间点ALSFRS-R评分均较低。结论 ALSFRS-R与AALS在临床功能评估上差异有显著性，ALSFRS-R反映的疾病严重程度较轻。