特许医疗政策下的药械真实世界数据研究常见设计及其关键考虑

博鳌乐城国际医疗旅游先行区是全国唯一的真实世界数据应用试点地区,基于博鳌乐城特许医疗政策,开展真实世界数据研究,形成支持创新药械临床评价和审评审批的真实世界证据,已成为我国药品审评审批制度改革的重要领域,真实世界证据的产生不仅依靠高质量的真实世界数据,还需要合理可靠的研究设计。本文在国内外相关学术研究和监管部门所发布的真实世界数据研究指导原则或规范的基础上,结合博鳌乐城特殊政策环境和前期实践经验,总结了博鳌乐城真实世界数据研究的设计类型,并探讨了各设计类型在博鳌乐城特殊医疗政策环境中的关键考虑,旨在为进一步实施和开展真实世界数据研究提供借鉴。     

机器学习在预测重症急性胰腺炎发生急性呼吸窘迫综合征中的作用

回顾性分析214例SAP患者的资料, 构建5种SAP并发急性呼吸窘迫综合征(ARDS)的机器学习预测模型, 并筛选出最优模型。结果显示, 5种机器学习模型中, 极端梯度提升(XGBoost)为最优模型。XGBoost在测试集中的AUC值为0.851(95%CI 0.739～0.963), 灵敏度为0.840, 特异度为0.793, 阳性预测值为0.842, 阴性预测值为0.743。最重要的4个预测变量为呼吸频率、血清淀粉酶、年龄和总蛋白。表明机器学习模型能够很好地预测SAP相关ARDS的发生, 为临床早期识别高危患者提供了思路。     

18例直肠癌诊治体会

直肠癌是消化道最常见的恶性肿瘤之一 ,约占全部癌的12 % [1 ] 。该病无特殊临床表现 ,极易误诊。为此需加深认识 ,做到早期诊断、合理治疗以提高患者生存时间和质量。将我院1994年 2月～ 1999年 10月间 18例直肠癌手术病例回顾总结如下。1　临床资料1.1　一般资料　本组男 11例 ,女 7例 ;年龄 14～ 80岁 ,30岁以下 3例 ,31～ 5 0岁 6例 ,5 0岁以上 9例。病变距肛门 8ｃｍ以内11例 (6 1.1% ) ,8～ 10ｃｍ7例。Ｄｕｋｅｓ分期 :Ａ期 12例 ,Ｂ期 4例 ,Ｃ期 1例 ,Ｄ期 1例 ,详见附表。附表　 18例肿瘤分期与大小关系分期例数 肿瘤大小 (ｃｍ)<1…     

改良固定治疗Colles骨折48例

目的：观察Colles骨折行改良掌屈尺偏位塑形小夹板固定腕关节功能恢复的效果。方法：治疗组运用改良固定治疗法,前2周塑形小夹板腕关节掌屈尺偏位固定,2周后改为腕背伸位固定;对照组则采用塑形小夹板一直掌屈尺偏位固定。结果：随访6个～12个月,治疗组腕关节背伸功能有效率、腕关节总体功能优良率分别为79．17％、70．83％,分别优于对照组的47．92％、45．83％,差异有统计学意义（P〈0．05）;腕掌屈功能优良率,治疗组与对照组分别为83．33％、85．42％,差异无统计学意义（P〉0．05）。结论：改良塑形小夹板掌屈尺偏位固定Colles骨折操作简单,有利于腕关节总体功能及背伸功能的恢复,值得临床推广和运用。     

家庭支持和社会支持对膝关节置换术后患者睡眠质量和跌倒风险的链式中介作用

目的 探讨家庭支持和社会支持对膝关节置换术后患者睡眠质量和跌倒风险的链式中介作用。方法 纳入208例接受全膝关节置换术治疗的患者,术后采用匹兹堡睡眠质量指数(PSQI)、社会支持评定量表(SSRS)、家庭支持量表(PSS-Fa)、约翰霍普金斯跌倒风险评估量表(JHFRAT)分别调查其睡眠质量、社会支持水平、家庭支持水平、跌倒风险。分析患者睡眠质量、社会支持水平、家庭支持水平、跌倒风险之间的两两相关性,并构建结构方程模型分析家庭和社会支持在膝关节置换术后患者睡眠质量和跌倒风险之间的中介效应。结果 (1)膝关节置换术后患者的PSQI、SSRS、PSS-Fa和JHFRAT总分分别为(8.54±2.31)分、(21.33±5.49)分、(9.37±2.68)分和(6.42±1.96)分。患者的PSQI总分与SSRS、PSS-Fa总分呈负相关,与JHFRAT总分呈正相关(均P<0.05);患者的SSRS总分与PSS-Fa总分呈正相关,两者均与JHFRAT总分呈负相关(均P<0.05)。(2)患者的睡眠质量(PSQI总分)对社会支持(SSRS总分)、家庭支持(PSS-Fa总分)均有负向...     

基于常规收集健康医疗数据的上市药品安全性评价研究设计和分析技术专家共识

作为真实世界数据的重要组成,常规收集的健康医疗数据(RCD)已广泛应用到上市后药品安全性评价.但如何生成高质量的RCD证据支持上市后药品安全性监管决策,在研究设计和分析上还存在挑战.本专家共识通过阐明RCD的定义、应用,并针对研究设计、数据分析提出基于RCD的上市后药品安全性评价基本要求及注意事项,以期促进我国高质量的...     

真实世界数据体系构建的模式探索

真实世界数据研究证据作为评价药物和医疗器械(药械)安全性和有效性的重要组成部分, 日益受到国内外监管机构和学者的关注, 已成为支持药械研发与审评的关键证据来源。本文在真实世界数据的前期实际研究基础上, 结合国内外监管机构所发布的指导原则/技术规范和学术研究成果, 系统探讨了真实世界数据体系的构建流程和模式探索。以期为特许药械产生满足监管要求的临床评价证据提供参考, 而且为研究者、申办方及监管部门顺利开展真实世界数据研究提供借鉴。