重组人血小板生成素治疗儿童原发性免疫性血小板减少症的有效性和安全性

目的:评价重组人血小板生成素(rhTPO)治疗儿童原发性免疫性血小板减少症(ITP)的有效性和安全性。方法:从rhTPO上市后的2项临床试验中,选择年龄≤18岁的ITP患者数据进行统计分析。结果:来自31家医院的87例儿童ITP患者被纳入本研究,其中男45例,女40例,2例性别信息缺失。中位体重47kg,中位年龄12岁,中位ITP病程4个月。其中39例(44.8%)为新诊断ITP,21例(24.1%)为持续性ITP,27例(31.0%)为慢性ITP;31例为初治,56例既往接受过rhTPO或其他改善血小板的药物治疗。87例患儿接受rhTPO单独治疗或rhTPO联合其他药物治疗,接受rhTPO治疗的中位用药次数10次;基线期中位血小板计数为10.40×109/L,给药后第3天、第7天、第14天和停药后第14天中位血小板计数分别达35.00×109/L、56.00×109/L、80.00×109/L和120.00×109/L,与基线期比较,差异均有统计学意义(P0.05)。给药后第7天、第14天和停药后第14天,总有效率分别达57.5%、58.8%和85.7%。治疗前55.2%患儿有皮肤/黏膜出血,治疗后第14天降至6.1%,停药后第14天无一例出现皮肤/黏膜出血。未观察到与rhTPO相关的不良事件。结论:rhTPO单药或联合其他药物治疗儿童ITP具有良好的疗效和安全性。     

重组人血小板生成素治疗肿瘤患者化疗后血小板减少症的疗效和安全性：Ⅱ/Ⅲ期及补充多中心随机对照临床试验的汇总分析

目的：汇总Ⅱ/Ⅲ期和补充多中心临床试验资料,评价重组人血小板生成素（recombinant human thrombopoietin, rh-TPO）治疗实体肿瘤患者化疗后血小板(platelet, PLT)减少症的临床疗效和安全性。方法：3个试验共入组受试者276例,其中Ⅱ期试验入组63例,Ⅲ期试验入组154例,补充临床试验入组59例;其后剔除5例、脱落41例,共有230例纳入符合方案（pre-protocol, PP）数据集;所有患者均经组织学或细胞学证实患有实体肿瘤。Ⅱ期临床试验和补充临床试验为随机交叉自身对照试验,Ⅲ期临床试验中受试者按是否参加随机交叉对照分为随机交叉自身对照试验部分和非随机交叉自身对照部分。将接受rh-TPO用药的试验周期定义为用药周期,未用rh-TPO的周期定义为空白对照周期,试验期间的化疗方案和剂量均维持不变。将所有临床试验数据合并并进行疗效和安全性分析。结果：意向性治疗人群（intention-to-treat, ITT）数据集及PP数据集均显示出非常显著的一致性变化（以ITT集数据为例）。与对照周期相比,rh-TPO治疗可显著减轻化疗对PLT损伤的程度\[化疗后PLT下降的最低值：（63.02±46.48）×109 vs（49.47±31.41）×109个/L,P=0.002\],缩短损伤和恢复时间\[恢复至75×109个/L以上需要的天数: (11.18±9.71) vs (17.8±10.46) d,P=0.000\],大幅提高血小板恢复水平\[末次随访时PLT检测值:（211.21±119.20）×109 vs （138.13±71.54）×109个/L,P=0.000;化疗后PLT最高值：（262.78±162.60）×109 vs （149.36±73.26）×109个/L,P=0.000;末次随访时PLT与基线的差值：（79.64±118.06）×109 vs （-892±102.50）×109个/L,P=0.000\]。rh-TPO还可降低PLT输注患者的比例（12.21% vs 19.85%,P=0.017）,减少PLT输注例次（0.22±0.72） vs （0.37±0.90）次,P=0.010）和输注量\[（1.66±6.09） vs （2.77±7.08）U,P=0.009\];补充试验中,PLT输注患者比例减少更为显著（1379% vs 33.93%,P=0.0082）。用药前后血红蛋白含量和白细胞计数变化、肝肾功能、凝血功能的差异均无统计学意义（P>0.05）。276例患者中仅出现11例次不良反应,多为发热（6例）或寒战（2例）。结论：实体肿瘤患者化疗后给予国产rh-TPO可显著减轻化疗对PLT的损伤程度,缩短损伤和恢复时间,大幅提高PLT水平,降低患者PLT输注的例次和数量,且无严重不良反应。     

糖尿病患者单侧耳廓无痛性萎缩一例

患者 ,男性 ,72岁。主因“右耳缩小一月”就诊。一月前家人偶然发现其右耳外观比左耳小 ,因既无红肿、疼痛、痒感等 ,又无局部组织坏死、脱落等 ,未予诊治。近月来 ,缩小日趋明显 ,触之较左侧略硬 ,遂来就诊。既往有“糖尿病”史三年 ,常服“优降糖 ,每次 2片 ,每日三次” ;有“高血压”病史三年 ,血压最高达“180 / 130ｍｍＨｇ” ,常服“复方降压片 ,每次 2片 ,每日三次” ,血压稳定在“130 / 90ｍｍＨｇ”左右。查体 :ＢＰ130 / 80ｍｍＨｇ ,一般情况好 ,心肺腹检查均正常。专科情况 :右耳廓明显比左耳缩小 ,周边缩小约 0 5ｃｍ ,软组织…