大疱性类天疱疮临床评估指标的研究进展

大疱性类天疱疮是一类自身免疫性疱病。针对自身免疫性大疱病,有专门的评分指标用以评估病情的严重程度和对治疗的反应。常用的评价指标有自身免疫性疱病严重程度评分,专门针对大疱性类天疱疮的大疱性类天疱疮疾病面积指数评分,以及其他的一些评分方式。自身免疫性大疱病严重程度评分已经经过了效度检验,广泛地应用在寻常型天疱疮和其他一些自身免疫性疱病的评估中。大疱性类天疱疮疾病面积指数评分尚处于检验的过程中,应用该评分的临床试验较少。上述两种评分方式均对全身的皮肤、黏膜皮损情况,主观瘙痒程度进行了评分。     

大疱性类天疱疮与神经系统疾病相关性研究进展

大疱性类天疱疮(BP)是一种自身免疫性皮肤病,患者多为老年人。国内外诸多研究报道称BP患者常合并有神经系统疾病,其中以痴呆和脑血管事件最为常见。BP存在两种自身抗原,即大疱性类天疱疮自身抗原1(BPAG1)和大疱性类天疱疮自身抗原2(BPAG2)。这两种抗原都在中枢神经系统和皮肤中有表达。患者可能是由于血脑屏障受损导致中枢神经系统抗原暴露于免疫系统,继发的交叉免疫反应攻击皮肤中的自身抗原,使得BP发生。     

监管科学视角下基于风险启动药品注册临床试验现场核查的新思考

为合理利用药品注册核查监管资源、加强对于药品研发过程的监管,我国药品监管机构根据我国医药产业发展现状,并参考国外药品监管实践建立了“基于风险”和“基于技术审评工作需要”的药品注册核查启动模式,提升了注册核查的针对性和效能,优化了我国药品注册管理体系,在一定程度上促进了医药产业的高质量发展。但在监管实践探索中仍然存在风险因素识别不够全面、风险模型构建考量因素不够深入等问题。本文分析了国内外药品监管机构启动药品注册临床试验现场检查的工作模式,并基于我国监管工作现状和经验,为优化药品注册临床试验现场核查启动工作提出几点建议和参考。