儿童骨髓增生异常综合征临床特点和预后分析

目的:分析40例儿童骨髓增生异常综合征(MDS)的临床特点及预后,为临床诊疗提供参考。方法:回顾性总结苏州大学附属儿童医院血液科2011年1月1日至2017年12月31日收治的40例初诊为MDS患儿的临床特点、危险分层和不同治疗方案对预后的影响。Kaplan-Meier生存曲线分析患儿3年总生存率和无事件生存率。结果:40例患儿中,男女比例1.4∶1.0,男性略多于女性,中位年龄6.0岁。其中儿童难治性血细胞减少症是最常见类型,染色体异常11例,合并基因异常12例。接受造血干细胞移植(HSCT)15例,未进行HSCT而行单纯药物治疗25例。接受HSCT治疗和非HSCT治疗的3年总生存率分别为(72.2±12.2)%和(35.3±10.2)%(P=0.039),无事件生存率分别为(65.0±12.9)%和(19.2±8.4)%(P=0.012)。COX回归分析显示,年龄<7岁(P=0.033)、初诊血小板<50×10⁹/L(P=0.007)、存在复杂核型和/或基因突变(P=0.0002)、未接受HSCT治疗(P=0.016)是影响儿童MDS预后的高危因素...