合并轻链型淀粉样变性的初诊多发性骨髓瘤患者临床回顾性分析北大核心CSCD

目的分析合并轻链型淀粉样变性(AL)的初诊多发性骨髓瘤(MM)患者的临床特征、疗效及预后。方法回顾性分析苏州大学附属第一医院自2017年1月1日至2018年10月31日收治的160例初诊MM患者的临床资料。根据患者骨髓、皮肤和其他部位组织病理活检结果是否合并淀粉样变性分为两组,即合并淀粉样变性的MM(MM+AL)组和MM组,比较两组患者的临床特征及疗效。结果160例初诊MM患者中,MM+AL组42例,MM组118例。在临床特征方面,MM+AL组的受累轻链与非受累轻链差值(dFLC)明显高于MM组(P=0.039)。诱导治疗后MM+AL组较MM组有更高的总缓解率(85.7%对79.7%,P<0.05)和非常好的部分缓解率(76.2%对55.1%,P<0.05)。中位随访26(0.25~41)个月,MM+AL组与MM组患者总生存(OS)和无进展生存的差异无统计学意义(P值均>0.05),自体造血干细胞移植组患者的OS优于未移植组患者(P值均<0.05)。MM+AL组心脏受累患者的预后较MM组和MM+AL组非心脏受累患者差(P<0.001),中位OS时间仅为13个月。结论MM+AL患者和MM患者的鉴别诊断需行组织病理活检,尤其是dFLC明显增高患者。MM+AL组患者4个疗程诱导化疗后总体缓解率较MM组更高。MM+AL组累及心脏患者预后较差。     

VRD方案序贯自体造血干细胞移植治疗新诊断多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性研究

目的探讨70岁及以下初诊多发性骨髓瘤(MM)患者接受VRD方案(硼替佐米、来那度胺联合地塞米松)诱导治疗后自体造血干细胞采集率和行序贯自体造血干细胞移植术的疗效及安全性。方法回顾性病例系列研究。收集2018年8月1日至2020年6月30日在苏州大学附属第一医院和苏州弘慈血液病医院诊治的123例适合行VRD方案序贯自体造血干细胞移植的初诊MM患者的临床资料, 回顾性分析其临床特征、诱导治疗后效果、动员自体干细胞方案、自体造血干细胞采集率, 以及自体造血干细胞移植的副作用和疗效。结果 123例患者中男性67例, 中位年龄为56岁(范围31～70岁), IgG、IgA、IgD、轻链型分别占47.2%(58例)、23.6%(29例)、3.2%(4例)、26.0%(32例);肾功能不全(肌酐清除率<40 ml/min)占25.2%(31例);修订的国际分期体系(R-ISS分期)Ⅲ期者占18.2%(22/121)。123例患者经过诱导治疗后部分缓解及以上率为82.1%(101例), 非常好的部分缓解(VGPR)及以上率为75.6%(93例), 完全缓解+严格意义的完全缓解率为45.5%(56...     

来那度胺联合硼替佐米和地塞米松诱导治疗初诊多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性北大核心CSCD

目的评估来那度胺联合硼替佐米和地塞米松(VRD)治疗初诊多发性骨髓瘤(MM)患者的疗效和安全性。方法回顾性分析自2018年11月至2021年2月在苏州大学附属第一医院诊断并接受VRD方案诱导治疗的150例初诊MM患者,评价初诊MM患者应用VRD方案诱导治疗的疗效及安全性。结果中位随访时间22(1~38)个月,2例(1.3%)患者治疗早期死亡,148例(98.7%)完成诱导治疗。116例(77.3%)患者动员采集自体造血干细胞,采集物合格者101例(87.1%),其中采集物优秀者48例(41.4%)。3年无进展生存(PFS)率为59%,3年总生存(OS)率为83%。诱导治疗后完全缓解/严格意义的完全缓解率为54.4%,≥非常好的部分缓解率为77.3%,总体反应率为86.0%,微小残留病阴性率为46.0%。细胞遗传学高危患者的疗效与标危患者相比差异无统计学意义(P=0.456),遗传学高危患者的中位PFS时间较标危患者缩短(33个月对未达到,P=0.014),中位OS时间的差异无统计学意义(均未达到,P=0.072)。血液学不良事件中血小板减少发生率最高(72%),其次为中性粒细胞减少(42%)和贫血(20%)。非血液学不良事件中周围神经炎发生率最高(56.7%);消化道症状主要为便秘(30.0%)和腹泻(17.3%);感染主要为上呼吸道感染(23.3%)和肺部感染(7.3%);转氨酶升高发生率较高(32.6%)。与肾功能正常患者相比,初诊时肾功能不全患者血小板减少(90.0%对63.7%,P=0.001)、贫血(33.3%对13.7%,P=0.005)、中性粒细胞减少(54.2%对36.3%,P=0.038)、腹泻(27.1%对12.7%,P=0.030)、肢体水肿(20.8%对3.9%,P=0.030)、发热(20.8%对4.9%,P=0.006)、血栓(8.3%对0,P=0.016)、肾功能恶化(20.8%对3.9%,P=0.030)的发生率较高。结论VRD方案治疗初诊MM疗效显著,不影响造血干细胞采集,不良事件可控,但肾功能不全患者不良事件发生率较高。