HD-A+VM_(26)+rhG-CSF动员白血病患儿外周血造血干细胞的初步研究

目的 　评价HD -A +VM2 6+rhG -CSF动员白血病患儿外周血造血干细胞的效果。方法 　 5例高危急性白血病患儿 ,其中急性淋巴细胞白血病 (HR -ALL) 4例 ,急性杂合细胞白血病 (AHL) 1例。年龄 9～ 1 3岁。 5例患儿均采用HD -A +VM2 6+rhG -CSF方案进行动员。在化疗后第 9天应用rhG -CSF ,当白细胞升至 5× 1 0 9/L以上时 ,使用CS - 30 0 0血细胞分离机采集PBSC。结果 　 4例采集 1次 ,1例采集 2次。全部患儿均能耐受该动员方案治疗。MNC值为 5 96 5( 5 0 2～ 7 2 )× 1 0 8/kg。CD3 4+ 细胞量为 4 372 ( 3 95～ 5 6 2 )× 1 0 6/kg。结论 　G -CSF联合大剂量Ara -C和VM2 6的化疗可采集到足够数量的自体外周血干细胞。     

儿童血友病429例临床回顾分析

目的探讨血友病患儿确诊时间、症状及其关节畸形等情况。 方法天津血液学研究所血液病医院于1986年7月至2004年8月，对就诊的429例血友病患儿临床症状出现时间、诊断时间及关节畸形出现的时间进行分析。 结果429例血友病患儿，均为男性，血友病A共390例，占909%，其中亚临床型5例(13%),轻型43例(110%)，中型181例(464%)，重型161例(413%)；血友病B共39例，占91%，其中亚临床型2例(51%),轻型6例(154%)，中型26例(667%)，重型5例(128%)。患儿初次出现出血症状的中位年龄为16岁(0~12岁)；但初次诊断年龄03~120岁，中位年龄为52岁(03~120岁)，两者之间差异具有显著性意义(P<001)。 结论目前血友病患儿的诊断存在延迟，替代治疗疗程和因子剂量的不足是关节畸形高发生率的原因。     

CCLG-ALL2008方案治疗不同分子生物学特征儿童急性淋巴细胞白血病的长期疗效分析

目的 探讨CCLG-ALL2008方案治疗具有不同分子生物学特征的初诊儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的长期疗效。方法 选取按照CCLG-ALL2008方案治疗的940例初诊ALL患儿为研究对象,针对不同分子生物学特征ALL的长期疗效进行回顾性分析。结果 940例ALL患儿中,男570例,女370例,中位年龄5（1~15）岁,中位随访时间65（3~123）个月。完全缓解（CR）率为96.7%,预期10年总体生存（OS）率为（76.5±1.5）%,无事件生存（EFS）率为（62.6±3.0）%。患儿经治疗达CR后,总复发率为21.9%,其中ETV6-RUNX1阳性患儿复发率最低,且易于晚期复发;MLL重排阳性患儿复发率最高,且易于早期复发。ETV6-RUNX1阳性患儿的预期10年OS率明显高于伴有TCF3-PBX1阳性、BCR-ABL阳性、MLL重排及无分子生物学特征患儿（P < 0.05）。ETV6-RUNX1阳性患儿的预期10年EFS率明显高于伴有BCR-ABL阳性和MLL重排患儿（P < 0.05）。结论 分子生物学特征是影响ALL患儿长期预后的指标,MLL重排、BCR-ABL融合基因阳性是预后的不良指标,ETV6-RUNX1融合基因阳性患儿长期生存率较高。     

幼儿急性淋巴细胞性白血病合并带状疱疹1例报告

患儿 ,女 ,3岁。主因面色苍白乏力半月于 2 0 0 0年 2月 2 9日入院。外院血象 :Ｈｂ 5 1ｇ/Ｌ ,ＰｌｔＷＢＣ正常 ;骨穿考虑“ＡＬＬ”。输全血2 0 0ｍｌ后入我院儿科。该患儿入院前 3个月曾患“水痘” ,无特殊遗传病史。入院查体 :体温正常 ,发育营养良好。贫血貌 ,皮肤粘膜无出血 ,双侧颈部可触及 0 5ｃｍ× 0 5ｃｍ大小淋巴结 ,无触痛。扁桃体无肿大 ,胸骨无压痛。心肺听诊无异常 ,腹软 ,肝肋下 1 7ｃｍ ,脾未触及。神经系统检查无异常。血常规 :Ｈｂ 71ｇ Ｌ ,ＲＢＣ 2 63× 10 1 2 /Ｌ ,ＷＢＣ 4 4× 10 9/Ｌ ,ＤＣ :Ｎ 7%、Ｌ 91%…     

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患儿男,9岁,因“间断发热8年,面色苍白、乏力9个月”于2006-06-19入院。患儿出生后8个月出现发热,体温最高38.5℃,予退热及对症治疗后好转,但反复发作。3岁时查血常规示白细胞2.2×109/L,余正常,当地医院行胸骨骨穿等相关检查诊断为“白细胞减少症”,予利血生、肌酐、维生素B12等治疗后白细胞恢复正常,并未再反复发热;后数年白细胞波动于3.0×109/L左右。9个月前出现面色苍白、乏力,来我院就诊。家族史无特殊。查体:发育正常,贫血貌,双下肢可见散在陈旧性瘀斑,余无阳性体征。血常规:红细胞1.42×1012/L,白细胞2.28×109/L,血红蛋白48g/L,…     

儿童再生障碍性贫血的免疫抑制治疗

儿童再生障碍性贫血(AA)是儿童最常见的骨髓衰竭综合征,包括先天性骨髓衰竭(IBMF)及获得性骨髓衰竭(ABMF)两大类。临床表现为贫血、出血、感染以及相关症候群。其发病年龄高峰依次为儿童、青壮年及60岁以上人群。在ABMF最为代表的是获得性再生障碍性贫血,且多数病例为免疫介导的骨髓衰竭。目前认为,对于     

63例幼年型粒单核细胞白血病的临床特征与预后分析

目的 探讨幼年型粒单核细胞白血病(juvenile myelomonocytic leukemia,JMML)的临床特征与预后之间的关系。方法 收集2008年1月—2016年12月收治的JMML患儿临床资料及预后,分析影响JMML患儿预后的因素。结果 共纳入63例JMML患儿,中位发病年龄为25个月,男女性别3.2∶1。54例患儿完成JMML基因检测,PTPN11基因突变最常见(23例,43%),其中单纯PTPN11基因突变19例,伴PTPN11基因复合突变4例;其次为NRAS基因突变(14例,26%),其中单纯NRAS基因突变12例,包含NRAS基因复合突变2例。5年总生存(overall survival,OS)率仅为22%±10%。13例(21%)患儿进行造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)。HSCT组患儿5年OS率高于非HSCT组患儿(46%±14%vs 29%±7%,P<0.05)。无PTPN11基因突变与PTPN11基因突变患儿5年OS率比较差异无统计学意义(30%±14%vs 27%±10%,P&...     

无关脐血移植治疗儿童高危急性白血病临床研究

目的　探讨无关脐血移植 (UD UCBT)治疗儿童高危急性白血病的疗效及合并症。方法　采用UD UCBT治疗儿童高危急性白血病 5例 ,其中急性淋巴细胞白血病 (ALL) 2例 ,急性混合性白血病 (HAL) 1例 ,慢性粒细胞白血病 (CML)急淋变 1例 ,非霍奇金淋巴瘤 (Ⅳ期 )第 2次完全缓解 (CR2 ) 1例。人类白细胞相关抗原(HLA) 5 / 6个位点相合 3例 ,6 / 6个位点相合 2例。输入脐血 (UCB)有核细胞数为 (4 9～ 11 78)× 10 7/kg。结果　 5例患儿中 4例获得造血重建。白细胞恢复至 1 0× 10 9/L以上所需时间为 13～ 18d ,与异基因骨髓移植无明显差别 ;但血小板恢复延迟 ,恢复至 2 0× 10 9/L以上所需时间为 4 5～ 6 0d。 4例获得造血重建患儿中 ,2例发生Ⅰ度急性移植物抗宿主病 (aGVHD) ,Ⅱ度和Ⅲ度aGVHD各 1例。aGVHD出现较早 (在脐血输注后 4～ 10d)。但增加环孢素A(CsA)剂量 ,加用甲基泼尼松龙治疗 ,aGVHD容易控制。结论　UD UCBT可有效重建造血 ,但血小板恢复延迟。严重aGVHD的发生与HLA不相合位点数目无关。在疾病的恢复稳定状态进行移植治疗 ,可望获得更好的远期疗效。     

轻型再生障碍性贫血43例疗效分析

目的分析轻型再生障碍性贫血(MAA)患儿的转归。方法回顾性分析1996年1月-2009年1月在我院治疗的43例MAA患儿的临床资料。所有患儿诊断后均按照患儿家长意愿选择以下三种治疗方案中的一种:中药组(Ⅰ组,3例):只接受中药治疗;雄激素+中药组(Ⅱ组,10例):接受中药联合康力龙[0.1 mg/(kg.d)]治疗;环孢菌素A+雄激素+中药(Ⅲ组,30例):接受环孢菌素A、康力龙[0.1 mg/(kg.d)]及中药治疗。中位随访时间为42个月(5～116个月)。结果在随访时间内,Ⅰ组3例患儿中仅有1例获得部分缓解,1例在随访73个月时进展为重型再生障碍性贫血(SAA),1例无效;Ⅱ组10例患儿中有3例(30%)获得部分缓解,其余7例(70%)均无效,无一例进展为SAA;Ⅲ组30例患儿中有9例(30%)获得完全缓解,5例(17%)获得部分缓解,1例(3%)在随访至11个月时进展为SAA,其余15例(50%)无效。结论早期给予干预的MAA患儿进展为SAA比率较低。