儿童单倍体造血干细胞移植后并发3例自身免疫性溶血性贫血的临床探讨

目的 探讨儿童单倍体造血干细胞移植(Haplo-HSCT)后并发自身免疫性溶血性贫血(AIHA)的临床特征.方法 回顾性分析本中心Haplo-HSCT后AIHA发生时间、临床表现、治疗及转归.结果 60例Haplo-HSCT治疗后患儿中有3例(5％)出现AIHA,原发病均为再生障碍性贫血.干细胞来源为外周血造血干细胞,...     

儿童急性早幼粒细胞白血病治疗进展

儿童急性早幼粒细胞白血病(APL)发病率低,且可能治愈.儿童APL的一线治疗药物包括全反式维甲酸和亚砷酸,与成人相似.本文综述儿童APL的治疗情况及研究进展.     

利妥昔单抗在儿童血液病中的应用

抗CD20人鼠嵌合型单克隆抗体利妥昔单抗可通过多种机制杀伤B细胞,目前广泛应用于治疗CD20阳性淋巴瘤以及某些免疫相关性疾病,如免疫性血小板减少性紫癜、自身免疫性溶血性贫血、Evans综合征、移植后淋巴增殖性疾病和系统性红斑狼疮等.本文综述利妥昔单抗在儿童血液病中的临床应用.     

供者来源嵌合抗原受体T细胞治疗后继发慢性移植物抗宿主病2例报告并文献复习

目的 探讨儿童造血干细胞移植后供者来源CAR-T细胞治疗的临床疗效和不良反应.方法 报道2例供者来源CAR-T细胞治疗后继发慢性移植物抗宿主病(cGVHD),并复习相关文献.结果 回输供者来源CAR-T细胞后均经历了不同程度的cGVHD,以闭塞性细支气管炎(BO)最为严重.早期积极干预后呼吸困难和肺功能得到了明显改善和...     

儿童急性髓系白血病的疗效及预后相关因素分析

目的评价除急性早幼粒细胞白血病(APL)外的儿童急性髓系白血病(AML)的疗效并探讨其预后相关因素。方法 2000年-2013年间诊断的非APL的AML患儿61例,采用统一的治疗方案,分析其临床特征、诱导缓解情况、远期疗效及预后影响因素。结果(1)61例患儿中位随访时间36(1.1~186.2)个月,5年无事件生存率(EFS)为56.5%±7.1%,5年总生存率(OS)为69.6%±6.4%。(2)61例患儿分为低、中、高危组,5年OS率分别为72.7%±10.8%、74.1%±8.5%、42.9%±18.7%,两两相比差异无显著性(P0.05)。(3)单因素分析显示,初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性患儿的远期疗效较差(P值分别为0.03和0.04)。1疗程获得缓解(CR)的患儿获得更高的OS值(P=0.03)。(4)多因素分析显示,初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性、1年内复发、1疗程未获得CR是影响5年EFS的危险因素。(5)初诊时存在髓外浸润、1疗程未获得CR为复发的主要危险因素。结论非APL的儿童AML初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性患儿预后较差,获得CR的疗程数是影响预后和复发的危险因素,降低复发是提高远期生存情况的关键。高危组患儿长期生存情况明显低于低、中危组患儿,应加强高危组患儿的化疗强度或早期行造血干细胞移植。     

儿童急性淋巴细胞白血病早期治疗反应对预后的预测价值

目的探讨CCCG-2015方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)早期治疗反应评估对预后的预测价值。方法回顾2015年4月至2019年12月以CCCG-2015方案规范治疗的220例初诊ALL患儿的临床资料,分析诱导治疗第19、46天骨髓细胞学及微小残留病(MRD)监测评估早期治疗反应。结果 220例患儿中,男128例、女92例;中位年龄5.1岁;中位随访时间45个月。诱导缓解率97.7%,长期生存率94.6%,病死率5.4%,复发率6.8%。5年无事件生存(EFS)率(87.5±2.6)%,5年总生存(OS)率(92.7±2.2)%,5年累积复发率(9.4±2.4)%,中位复发时间为32(9～34)个月。低、中、高危组5年EFS差异有统计学意义(P0.05)。诱导第19天,MRD阴性和阳性组的5年EFS率差异有统计学意义(P0.05);MRD阳性组中,MRD 0.01%～0.099%、0.1%～0.99%、≥1%的5年EFS率差异有统计学意义(P0.005)。诱导第46天,MRD阴性和阳性组的5年EFS率差异有统计学意义(P0.001)。COX回归分析发现,第19天 MRD≥1%(HR=7.04,95%CI:2.84～17.46)和第46天MRD≥0.01%(HR=1.67,95%CI:1.17～2.37)是影响EFS的独立危险因素。结论诱导治疗第19天MRD0.01%患儿复发率低,第19天MRD≥1%和第46天MRD≥0.01%患儿预后差。     

儿童血友病预防治疗的研究进展

血友病是一种遗传性出血性疾病,包括血友病A及血友病B,多于儿童时期起病.长期反复出血易导致关节畸形,而按需治疗并不能逆转关节损伤,因此血友病的预防治疗逐渐受到重视.预防治疗旨在预防关节出血及关节病的发生,提高生存质量.目前已有多项临床试验证实了预防治疗的有效性.然而,预防治疗在最佳方案的选择、抑制物的产生、高昂的治疗费用等方面也面临着一些问题.