基于体外化疗药物敏感试验制定中晚期肝母细胞瘤患儿化疗方案的疗效对照研究

目的 评估根据体外化疗药物敏感试验-三磷酸腺苷肿瘤化疗药物敏感试验 (ATP-TCA)制定的Ⅲ和Ⅳ期肝母细胞瘤（HB）化疗方案的疗效。 方法 纳入2013年6月至2016年6月在北京同仁医院儿科行术后化疗的Ⅲ和Ⅳ期HB患儿,以是否行ATP-TCA分为ATP-TCA组和对照组。ATP-TCA组检测伊立替康（CPT-11）、顺铂(DDP)、长春地辛（VDS）、环磷酰胺(CTX)、吡柔比星（THP）、依托泊苷(VP-16)、紫杉醇（PTX）、5-氟尿嘧啶( 5-FU)的体外敏感性,并根据药敏结果制定精准化疗方案。评估2组病死率和生存率等指标。 结果 ATP-TCA组纳入38例,2例肿瘤标本细胞数少放弃培养,2例患儿共行2次手术,均进行药敏试验,对照组纳入40例。①ATP-TCA组各种化疗药物的敏感+中度敏感率分别为DDP 32例（84.2%）、CPT-11和VD各30例（78.9%）、CTX和5-FU各29例 (76.3%)、THP 22例 (57.9%)、VP-16 18例 (47.3%)、PTX 16例（42.1%）。②ATP-TCA组病死率为36.1%（13/36）,对照组为50%（20/40）,差异有统计学意义（P=0.048）,Ⅲ期病死率ATP-TCA组为15.4%（2/13）,对照组为28.5%（4/14）,差异无统计学意义(P=0.077); Ⅳ期病死率ATP-TCA组47.8%（11/23）,对照组为61.5%（16/26）,差异有统计学意义（P=0.005)。③生存曲线分析显示, Ⅲ期预期3年生存率ATP-TCA组和对照组分别为75%和55%,Ⅳ期预期3年生存率ATP-TCA组和对照组分别为分别为50%和35%。 结论 ATP-TCA可评估化疗药物的敏感性,基于此制定的个体化化疗方案可能可以提高HB Ⅳ期患儿的生存。