非血缘异基因外周血造血干细胞动员与采集的效果及安全性评价

目的 评价非血缘异基因外周血造血干细胞动员与采集的效果及安全性.方法 按照中华造血干细胞资料库制定的非血缘异基因干细胞动员方案,结合移植医院的动员要求及捐献者的体质情况制订合理的干细胞动员方案,对山西医科大学第二医院2012年5月至2017年1月行非血缘异基因外周血造血干细胞采集的64名健康供者,采用动员剂粒细胞集落刺激因子(G-CSF)5～10μg·kg-1·d-1,单次或分次皮下注射,3～4 d后使用COBE Spectra血细胞分离机进行外周血造血干细胞采集.对不同年龄、性别供者的动员、采集效果及不良反应进行分析.结果3 d或4 d动员方案均可达到采集要求,采集的单个核细胞数≥5.0×108/kg,CD34阳性细胞数≥2.0×106/kg.单次采集成功率(采集的单个核细胞及CD34阳性细胞数达标)为65％,采集效率为52％,可降低患者费用及供者的风险.年轻、体质好的供者采集的干细胞质量高于年龄偏大者.16名(25％)供者出现轻度不良反应,无需特殊处理.结论非血缘异基因干细胞动员、采集是安全的.从节省医疗资源、更多关注供者利益出发,采用3 d或4 d动员方案提高单次采集成功率是可行的.采集过程中应做好供者低血钙症状的观察并给予相应的健康教育,以缓解供者的紧张情绪.     

微小残留病在不同融合基因背景的急性B淋巴细胞白血病患儿中的临床意义

目的 探讨微小残留病（MRD）在不同融合基因背景的急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）患儿中的临床意义。方法 回顾性分析2008年1月至2015年4月融合基因阴性（336例）、融合基因ETV6-RUNX1阳性（79例）、融合基因E2A-PBX1阳性（26例）的B-ALL患儿共441例的临床资料。采用流式细胞术检测MRD,分析3组患儿在诱导治疗第15天（TP1）、第33天（TP2）、第12周（TP3）的MRD对预后的影响。结果 在融合基因阴性患儿中,TP1、TP2、TP3时,MRD阳性组总生存（OS）率、无事件生存（EFS）率均显著低于MRD阴性组（P < 0.05）,复发率、病死率均显著高于MRD阴性组（P < 0.05）。在ETV6-RUNX1阳性患儿中,仅在TP1时,MRD阳性组OS率、EFS率均显著低于MRD阴性组（P < 0.05）,复发率、病死率显著高于MRD阴性组（P < 0.05）。在E2A-PBX1阳性患儿中,TP1、TP2、TP3的MRD阳性组和阴性组的OS率、复发率、病死率差异均无统计学意义（P > 0.05）。结论 在B-ALL患儿中,融合基因阴性患儿的MRD对预后提示意义最为明确,而ETV6-RUNX1阳性患儿和E2A-PBX1阳性患儿的MRD对预后提示意义欠佳。     

伴分子学、遗传学演变进展为骨髓增生异常综合征的原发性血小板增多症后骨髓纤维化1例并文献复习

正原发性血小板增多症(essential thrombocythemia,ET)是经典的BCR-ABL1阴性的骨髓增殖性肿瘤(MPN),在该病发展的过程中骨髓可出现纤维化改变。2007年国际骨髓纤维化研究与治疗工作组(IWG-MRT)首次定义了原发性血小板增多症后骨髓纤维化(post-essential thrombocythemia myelofibrosis,post-ET MF)[1],一部分患者有进展为急性髓系白血病/骨髓增生异常     

微小残留病在不同融合基因背景的急性B淋巴细胞白血病患儿中的临床意义

目的 探讨微小残留病（MRD）在不同融合基因背景的急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）患儿中的临床意义。方法 回顾性分析2008年1月至2015年4月融合基因阴性（336例）、融合基因ETV6-RUNX1阳性（79例）、融合基因E2A-PBX1阳性（26例）的B-ALL患儿共441例的临床资料。采用流式细胞术检测MRD,分析3组患儿在诱导治疗第15天（TP1）、第33天（TP2）、第12周（TP3）的MRD对预后的影响。结果 在融合基因阴性患儿中,TP1、TP2、TP3时,MRD阳性组总生存（OS）率、无事件生存（EFS）率均显著低于MRD阴性组（P < 0.05）,复发率、病死率均显著高于MRD阴性组（P < 0.05）。在ETV6-RUNX1阳性患儿中,仅在TP1时,MRD阳性组OS率、EFS率均显著低于MRD阴性组（P < 0.05）,复发率、病死率显著高于MRD阴性组（P < 0.05）。在E2A-PBX1阳性患儿中,TP1、TP2、TP3的MRD阳性组和阴性组的OS率、复发率、病死率差异均无统计学意义（P > 0.05）。结论 在B-ALL患儿中,融合基因阴性患儿的MRD对预后提示意义最为明确,而ETV6-RUNX1阳性患儿和E2A-PBX1阳性患儿的MRD对预后提示意义欠佳。     

作者更改“致谢单位”

《中国实验血液学杂志》2011年8月第19卷4期第968页《血友病A患者凝血因子Ⅷ抑制物筛查及分析》文章后面的第970页的致谢单位应改为:在此对北京协和医院血液科华宝来及范连凯老师提供实验指导表示感谢!     

儿童非核心结合因子急性髓系白血病的疗效及预后因素分析

目的 回顾性分析比较非核心结合因子（CBF）急性髓系白血病（AML）儿童采用CAMS-2005方案及CAMS-2009方案治疗的疗效及预后的影响因素。方法 选择2005年4月至2015年12月161例初诊为非CBF-AML患儿为研究对象，根据化疗方案分为CAMS-2005方案组（n=52）和CAMS-2009方案组（n=109），对两种化疗方案疗效进行回顾性分析。结果 CAMS-2009方案组第1个疗程完全缓解率高于CAMS-2005方案组（63.3% vs 46.2%，P < 0.05）。CAMS-2009方案组治疗相关病死率（11.9% vs 17.3%）、复发率（27.5% vs 28.8%）、3年总生存（OS）率（44%±5% vs 28%±6%）与CAMS-2005方案组相比差异无统计学意义（P > 0.05）。第1个疗程获得完全缓解患儿的3年OS率、3年无事件生存率高于第1个疗程未完全缓解患儿（P < 0.01）。结论 CAMS-2009方案较CAMS-2005方案可改善非CBF-AML患儿诱导治疗完全缓解率，第1个疗程是否获完全缓解可影响非CBF-AML患儿OS率。     

不同血小板水平儿童急性淋巴细胞白血病的临床特征及预后研究

目的 探讨儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）初诊时不同血小板水平与预后的相关性。方法 选取采用中国儿童白血病协作组-ALL 2008（CCLG-ALL 2008）方案治疗的892例初诊ALL患儿为研究对象,按初诊时血小板水平分为血小板正常组（血小板≥ 100×10⁹/L,n=263）和血小板减少组（血小板 < 100×10⁹/L,n=629）;血小板减少组又分为（50~）×10⁹/L（n=243）、（20~）×10⁹/L（n=263）、 < 20×10⁹/L（n=123）亚组。对各组患儿的性别、年龄、免疫分型、分子生物学等临床特征与无事件生存（EFS）率、总生存（OS）率的相关性进行分析。结果 血小板正常组MLL基因重排阳性、复发率低于血小板减少组（P < 0.05）,血小板正常组10年预期EFS率高于血小板减少组（P < 0.05）,两组10年预期OS率差异无统计学意义（P > 0.05）;剔除MLL基因重排阳性患儿,血小板正常组10年预期EFS率仍高于血小板减少组（P < 0.05）,两组10年预期OS率差异仍无统计学意义（P > 0.05）。血小板 < 20×10⁹/L亚组10年预期EFS率和10年预期OS率低于血小板正常组、（50~）×10⁹/L亚组、（20~）×10⁹/L亚组（P < 0.05）;剔除MLL基因重排阳性患儿,血小板 < 20×10⁹/L亚组10年预期EFS率和10年预期OS率仍低于血小板正常组、（50~）×10⁹/L亚组、（20~）×10⁹/L亚组（P < 0.05）。结论 伴有MLL基因重排阳性的ALL患儿临床表现多为血小板减少。ALL患儿初诊时血小板水平与患儿预后相关,血小板计数正常者复发率低、预后好,血小板 < 20×10⁹/L组预后最差。     

应用改良BU/CY方案预处理联合自体外周血造血干细胞移植治疗青年中、低危急性髓系白血病疗效观察

目的:观察青年中、低危急性髓系白血病(AML)在第1次完全缓解期(CR1)接受白消安(BU)/环磷酰胺(CY)改良方案预处理后行自体外周血造血干细胞移植(auto-PBHSCT)的安全性及疗效。方法:采用回顾性分析方法探讨改良BU/CY预处理联合auto-PBSCT的疗效。本院2013年5月至2016年12月期间10例青年中、低危AML患者,无异基因干细胞移植条件、CR1期接受以改良的BU/CY方案预处理联合auto-PBSCT,移植后3个月开始白介素-2(IL-2)或IL-2+二盐酸组胺维持治疗18个月。观察预处理方案的毒副作用、造血恢复时间、移植后100 d及1年内死亡率、复发率、2年及3年无白血病生存率(LFS)、3年及4年总生存率(OS)。结果:常见的非血液学毒性反应为胃肠道反应(轻度7例、中度3例、重度1例)、轻度肝损害(4例)、出血性膀胱炎0例、轻中度感染10例(血流感染5例,肠道感染2例,肛周感染3例,口腔感染2例)。患者均达到清髓效果,中性粒细胞(ANC)0.5×10~9/L中位时间为1.5(0-3 d)d,血小板(Plt)20×10~9/L中位时间为3(2-5)d。移植后中性粒细胞植入中位时间为13(10-19)d,血小板植入中位时间为32(10-72)d。移植后100 d及1年内死亡率为0。1例移植后半年复发,1例移植后14个月复发。移植后中位随访时间48.1个月,至随访日中位生存时间54.7个月。2年LFS为100%(10例),3年LFS为80%(8例);3年OS为80%(8例),4年OS为70%(7例)。结论:改良的BU/CY+auto-PBSCT治疗模式可达到清髓目的,对青年中、低危AML疗效明确,移植相关死亡率低,LFS及OS时间较长,可作为无异基因造血干细胞移植条件患者的另一个治疗选择。